Glycogénose de type II (maladie de Pompe)

  • PTA17333 Avaglucosidase : Accès post-essai à l’avalglucosidase alfa en France pour les participants atteints de la maladie de Pompe
  • COMET : Étude visant à comparer l’efficacité et l’innocuité des traitements enzymatiques substitutifs Avalglucosidase Alfa et Alglucosidase Alfa administrés toutes les deux semaines chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif qui n’ont pas été traités auparavant pour la maladie de Pompe.
  • NeoGAA : Évaluation de la sécurité et de l’efficacité d’un dosage répété de neoGAA chez des patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif

 

Acronyme

PTA17333 Avaglucosidase

COMET

NeoGAA

Produit expérimental Avalglucosidase alpha NeoGAA NeoGAA
Investigateur principal Anthony Behin Anthony Behin Anthony Behin
Promoteur Sanofi Genzyme Sanofi Genzyme Sanofi
Statut de l’étude En cours En cours En cours
Statut du recrutement En cours Terminé Terminé
Population Pédiatrique et Adulte Pédiatrique et Adulte Adulte
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