- PTA17333 Avaglucosidase : Accès post-essai à l’avalglucosidase alfa en France pour les participants atteints de la maladie de Pompe
- COMET : Étude visant à comparer l’efficacité et l’innocuité des traitements enzymatiques substitutifs Avalglucosidase Alfa et Alglucosidase Alfa administrés toutes les deux semaines chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif qui n’ont pas été traités auparavant pour la maladie de Pompe.
- NeoGAA : Évaluation de la sécurité et de l’efficacité d’un dosage répété de neoGAA chez des patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif
Acronyme |
PTA17333 Avaglucosidase |
COMET |
NeoGAA |
| Produit expérimental | Avalglucosidase alpha | NeoGAA | NeoGAA |
| Investigateur principal | Anthony Behin | Anthony Behin | Anthony Behin |
| Promoteur | Sanofi Genzyme | Sanofi Genzyme | Sanofi |
| Statut de l’étude | En cours | En cours | En cours |
| Statut du recrutement | En cours | Terminé | Terminé |
| Population | Pédiatrique et Adulte | Pédiatrique et Adulte | Adulte |
| + infos sur clinicaltrials.gov | + infos sur clinicaltrials.gov | + infos sur clinicaltrials.gov |
