Myopathie facio-scapulo-humérale

La myopathie facio-scapulo-humérale est aussi appelée dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, maladie de Landouzy-Dejerine, facio-scapulo-humeral muscular dystrophy (FSHD), ou FSH.
Elle se manifeste par une faiblesse musculaire qui touche les muscles du visage, des épaules et des bras et apparait à l’adolescence ou l’âge adulte. Cette maladie est due à une modification de la structure d’une petite région du chromosome 4, la région D4Z4.

 

Essais actuellement menés à l’Institut :

  • FIS-002-2019 : Efficacité et sécurité du Losmapimod chez les sujets atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humorale (FSHD)
  • Resolve-RD France = Resolve Expansion : CTRN FSHD France – Étude IRM prospective de 18 mois
  • Advances FSHD COM = NA-FSHD : Nouveaux critères d’évaluation cliniques pour évaluer les patients atteints de FSHD en fauteuil roulant / non ambulants Nouveaux critères d’évaluation cliniques pour évaluer les patients atteints de FSHD en fauteuil roulant / non ambulants
  • PROGRESS FSHD : Évaluation à distance et analyse par intelligence artificielle en vue de valider de nouveaux critères d’évaluation, de nouveaux biomarqueurs et de nouvelles cibles thérapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale
  • ReSOLVE FSHD International : Préparation des essais cliniques pour résoudre les obstacles au développement des médicaments dans la FSHD
  • 1821-FSH-301 : Étude internationale de phase 3, randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, de 48 semaines, en groupes parallèles, sur l’efficacité et l’innocuité du losmapimod dans le traitement de sujets atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)

 

Acronyme

FIS-002-2019

Resolve-RD France = Resolve Expansion

Advances FSHD COM = NA-FSHD

PROGRESS FSHD

 

ReSOLVE FSHD International

1821-FSH-301

 

Produit expérimental Losmapimod FSH301
Investigateur principal
Teresinha Evangelista Teresinha Evangelista Teresinha Evangelista Teresinha Evangelista Guillaume Bassez Teresinha Evangelista
Promoteur Fulcrum Therapeutics CHU de Nice CHU de Nice CHU de Nice CHU de Nice Fulcrum Therapeutics
Statut de l’étude En cours En cours En préparation En préparation En cours En préparation
Statut du recrutement En cours En préparation En préparation En préparation En préparation En préparation
Population Adulte Adulte Adulte Adulte Adulte Adulte
  + infos sur clinicaltrials.gov + infos sur clinicaltrials.gov

 

Contact : essais-adultes@institut-myologie.org