Myopathie facio-scapulo-humérale

La myopathie facio-scapulo-humérale est aussi appelée dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, maladie de Landouzy-Dejerine, facio-scapulo-humeral muscular dystrophy (FSHD), ou FSH.
Elle se manifeste par une faiblesse musculaire qui touche les muscles du visage, des épaules et des bras et apparait à l’adolescence ou l’âge adulte. Cette maladie est due à une modification de la structure d’une petite région du chromosome 4, la région D4Z4.

 

Essais actuellement menés à l’Institut :

  • FIS-002-2019 : Efficacité et sécurité du Losmapimod chez les sujets atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humorale (FSHD)
  • Resolve-RD France = Resolve Expansion : CTRN FSHD France – Étude IRM prospective de 18 mois
  • Advances FSHD COM = NA-FSHD : Nouveaux critères d’évaluation cliniques pour évaluer les patients atteints de FSHD en fauteuil roulant / non ambulants Nouveaux critères d’évaluation cliniques pour évaluer les patients atteints de FSHD en fauteuil roulant / non ambulants

 

Acronyme

FIS-002-2019

Resolve-RD France = Resolve Expansion

Advances FSHD COM = NA-FSHD

Produit expérimental Losmapimod
Investigateur principal
Teresinha Evangelista Teresinha Evangelista Teresinha Evangelista
Promoteur Fulcrum Therapeutics CHU de Nice CHU de Nice
Statut de l’étude En cours En préparation En préparation
Statut du recrutement En cours En préparation En préparation
Population Adulte Adulte Adulte
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