La myopathie facio-scapulo-humérale est aussi appelée dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, maladie de Landouzy-Dejerine, facio-scapulo-humeral muscular dystrophy (FSHD), ou FSH.
Elle se manifeste par une faiblesse musculaire qui touche les muscles du visage, des épaules et des bras et apparait à l’adolescence ou l’âge adulte. Cette maladie est due à une modification de la structure d’une petite région du chromosome 4, la région D4Z4.
Essais actuellement menés à l’Institut :
- FIS-002-2019 : Efficacité et sécurité du Losmapimod chez les sujets atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humorale (FSHD)
- Resolve-RD France = Resolve Expansion : CTRN FSHD France – Étude IRM prospective de 18 mois
- Advances FSHD COM = NA-FSHD : Nouveaux critères d’évaluation cliniques pour évaluer les patients atteints de FSHD en fauteuil roulant / non ambulants Nouveaux critères d’évaluation cliniques pour évaluer les patients atteints de FSHD en fauteuil roulant / non ambulants
- PROGRESS FSHD : Évaluation à distance et analyse par intelligence artificielle en vue de valider de nouveaux critères d’évaluation, de nouveaux biomarqueurs et de nouvelles cibles thérapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale
- ReSOLVE FSHD International : Préparation des essais cliniques pour résoudre les obstacles au développement des médicaments dans la FSHD
- 1821-FSH-301 : Étude internationale de phase 3, randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, de 48 semaines, en groupes parallèles, sur l’efficacité et l’innocuité du losmapimod dans le traitement de sujets atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)
Acronyme |
FIS-002-2019 |
Resolve-RD France = Resolve Expansion |
Advances FSHD COM = NA-FSHD |
PROGRESS FSHD |
ReSOLVE FSHD International |
1821-FSH-301 |
| Produit expérimental | Losmapimod | – | – | – | – | FSH301 |
| Investigateur principal |
Teresinha Evangelista | Teresinha Evangelista | Teresinha Evangelista | Teresinha Evangelista | Guillaume Bassez | Teresinha Evangelista |
| Promoteur | Fulcrum Therapeutics | CHU de Nice | CHU de Nice | CHU de Nice | CHU de Nice | Fulcrum Therapeutics |
| Statut de l’étude | En cours | En cours | En préparation | En préparation | En cours | En préparation |
| Statut du recrutement | En cours | En préparation | En préparation | En préparation | En préparation | En préparation |
| Population | Adulte | Adulte | Adulte | Adulte | Adulte | Adulte |
| + infos sur clinicaltrials.gov | + infos sur clinicaltrials.gov |
Contact : essais-adultes@institut-myologie.org
