De nombreux essais cliniques, registres et bases de données sont actuellement en cours à l’Institut de Myologie, aussi bien chez l’adulte que chez l’enfant :
- Amyotrophies spinales : AVXS-101-LT-002, IONIS-CS11-SHINE, SUNFISH, R-SMA , SMA-PAR, d-HMN-non5q (Gorka), NH SMA / SMOB, Nusi-MFM, Observatoire Spinraza, SMA at Home, REALITY, SAPPHIRE, RESILIENT
- COVID 19 : COVID-MUSCLE
- Déficit en AADC : AADCAware
- Dynaminopathies : UMD-DNM2
- Dystrophie musculaire de Duchenne : GNT-016-MDYF, C3391002, Essence, SRP4045-302, MIS51ON, SRP4856-102-OLE, SRP4658-402, Italfarmaco 48, Italfarmaco 51, PTC-PASS, FGCL-3019-093, FGCL-3019-094, BIO101 CL04 – MYODA, DELIVER, (Antisens), NatHis-DMD, GNT-014-MDYF, SRP4658-407, UMD-DMD
- Dystrophie musculaire oculo-pharyngée : BNTC-OPMD-NH-001
- Dystrophies myotoniques : DYNE101-DM1-201
- Dystrophinopathies (DMD ou BMD) : Registre Français des Dystrophinopathies
- Gangliosidose à GM1 : P1-GM-101
- Glycogénose de type II (maladie de Pompe) : PTA17333 Avaglucosidase
- Glycogénose de type III : GSD3
- Laminopathies et émerinopathies : UMD FHL1A, UMD FHL1B, UMD FHL1C, UMD-EMD, UMD-LMNA, OPALE
- Maladie de Charcot-Marie-Tooth : CLN-PXT3003-06_PREMIER, MetaDLM_CMT2A
- Maladies mitochondriales : Suivi prospectif de patients adultes atteints de maladies mitochondriales, REN001-201 / STRIDE, Abliva KL1333
- Myasthénie auto-immune : UCB MG0007, ALX1720, R3918-MG-2018, MOM-M281-011, ARGX-113-2003–ADAPT NXT, MYAPATH
- Myopathie fascio-scapulo-humérale : Resolve France Expansion, PROGRESS FSHD, ReSOLVE FSHD International, 1821-FSH-301
- Myopathie myotubulaire : ASPIRO, DYN101 C101 / Unite-CNM, Dynamic
- Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucléaires : Nathis-CNM, NH-CNM-001
- Myopathie des ceintures : GNT-015-FKRP, ANO5 related myopathy, Jain COS-2, ATA-002-GSAR, ATA-001-FKRP
- Myopathies liées au collagène de type VI : Registre COL6, Col6-RD
- Myosites : ADSVF-in-IBM, IgPro20_3007, SPIREA 80202135IIM2001, ARGX-113-1802 – ADHERE, ARGX-113-1902 – ADHERE +, ARGX-113-2007-ALKIVIA, ARGX-117-2002_ARDA, ARGX-117-2003 (ARDA Ext)
- Neuropathie motrice multifocale : ARGX-117-2002_ARDA
- Paralysie périodique : RaDiCo-PP
- Sarcopénie : STRONG
- Sclérose latérale amyotrophique : WALKALS
- Maladies neuromusculaires : Exo-KGO1, Exo-NMD1, MFM Play
