Il y a actuellement plus de 30 essais en cours à l’Institut de Myologie, répartis entre recherche interventionnelle et recherche non interventionnelle.
Recherche interventionnelle
Les essais en recherche interventionnelle concernent la recherche biomédicale (RBM) et la recherche biomédicale hors produit de santé (RBM-HPS).
La RBM recouvre toutes les recherches organisées et pratiquées sur l’être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales, au cours de laquelle des médicaments, dispositifs médicaux, médicaments de thérapie cellulaire et génique, etc. sont évalués. L’institut est impliqué dans :
- Amyotrophies spinales : AveXis, IONIS-CS11-SHINE, NatHis-SMA, SUNFISH, FIREFISH
- Dystrophie musculaire de Becker : Becker-Coeur
- Dystrophie musculaire de Duchenne : Nathis-DMD, PTC124-GD-020e-DMD, SRP4053, Rim4DMD, ESSENCE, U7, SIDEROS, PTC-PASS, Anti-Myostatin, Italfarmaco, Pre-U7
- Dystrophies myotoniques : Nathis-DM1, PsyDM1, Steinert
- Glycogénoses : Pro-GSDIII, Protocole-TDR 12857-NeoGAA, Protocole-LTS 13769-NeoGAA
- Maladies mitochondriales : Suivi de cohorte maladies mitochondriales
- Myopathie héréditaire à corps d’inclusions : ClinBio-GNE, HIBM-PMP, HIBM-Phase III
- Myopathie myotubulaire : Nathis-CNM, INCEPTUS, ASPIRO
- Myopathie des ceintures : Dysferlinopathie
- Autre maladie : GLUT-HEP
Recherche non interventionnelle
Ce type de recherche concerne les recherches dans lesquelles tous les actes pratiqués et les produits utilisés le sont de manière habituelle, sans aucune procédure supplémentaire ou inhabituelle de diagnostic ou de surveillance. Elle peut porter sur une collection biologique (collecte de prélèvement biologiques ou dérivés sur des sujets sélectionnés), sur données (utilisation de données déjà collectées) ou être observationnelle (pas de procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance). L’institut est impliqué dans :
- Amyotrophies spinales : Registre SMA
- Dystrophie musculaire de Duchenne : SGC-DMD, UMD-DMD
- Dynaminopathies : UMD-DNM2
- Emerinopathies : UMD-EMD
- Laminopathies et émerinopathies : UMD FHL1A, UMD FHL1B, UMD FHL1C, UMD-EMD, UMD-LMNA, OPALE
- Glycogénoses : Myozyme
- Myopathies liées au collagène de type VI : UMD-Col6A1, UMD-Col6A2, UMD-Col6A3
