Myasthénie auto-immune

Également appelée myasthenia gravis ou myasthénie acquise, la myasthénie auto-immune est une maladie neuromusculaire de l’adulte qui touche environ 5 personnes sur 100 000.

Elle est due à un dysfonctionnement du système immunitaire : la réaction auto-immune est dirigée contre des constituants de la jonction neuromusculaire, qui constitue l’interface entre le nerf et le muscle, ce qui aboutit à un défaut de transmission de l’influx nerveux. Celui-ci se manifeste par une fatigabilité et un manque de force musculaires.

Essais actuellement menés à l’Institut :

• UCB MG0007 : Étude d’extension en ouvert (OLE, open-label extension) destinée à évaluer le traitement par rozanolixizumab chez des participants à l’étude atteints de myasthénie auto-immune
• ALX1720 : Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, parallèle et multicentrique visant à évaluer la sécurité et l’efficacité d’ALXN1720 chez les adultes atteints de myasthénie généralisée
• R3918-MG-2018 : Efficacité et innocuité de la thérapie associant pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthénie auto-immune
• MOM-M281-011 : Étude de phase 3, randomisée, en double-aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique destinée à évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du nipocalimab administré à des patients atteints de myasthénie auto-immune
• ARGX-113-2003 – ADAPT NXT : Étude de phase 3b, randomisée, ouverte et en groupes parallèles pour évaluer différents schémas posologiques d’efgartigimod intraveineux afin de maximiser et de maintenir le bénéfice clinique chez les patients atteints de myasthénie généralisée.
• MYAPATH : Constitution d’une collection de ressources biologiques pour l’étude de pathologies pouvant conduire à une Myasthénie Autoimmune

Contact : essais-adultes@institut-myologie.org