Également appelée myasthenia gravis ou myasthénie acquise, la myasthénie auto-immune est une maladie neuromusculaire de l’adulte qui touche environ 5 personnes sur 100 000.
Elle est due à un dysfonctionnement du système immunitaire : la réaction auto-immune est dirigée contre des constituants de la jonction neuromusculaire, qui constitue l’interface entre le nerf et le muscle, ce qui aboutit à un défaut de transmission de l’influx nerveux. Celui-ci se manifeste par une fatigabilité et un manque de force musculaires.
Essais actuellement menés à l’Institut :
- UCB MG0003 : Étude de phase 3, randomisée, en double-aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du rozanolixizumab chez des patients adultes présentant une myasthénie auto-immune
- UCB MG0004 : Étude d’extension, randomisée, en ouvert, pour évaluer la tolérance, l’innocuité et l’efficacité à long terme du rozanolixizumab chez des patients adultes présentant une myasthénie auto-immune
- UCB MG0007 : Étude d’extension en ouvert (OLE, open-label extension) destinée à évaluer le traitement par rozanolixizumab chez des participants à l’étude atteints de myasthénie auto-immune
- R3918-MG-2018 : Efficacité et innocuité de la thérapie associant pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthénie auto-immune
- MOM-M281-011 : Étude de phase 3, randomisée, en double-aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique destinée à évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du nipocalimab administré à des patients atteints de myasthénie auto-immune
- ARGX-113-2003 – ADAPT NXT : Étude de phase 3b, randomisée, ouverte et en groupes parallèles pour évaluer différents schémas posologiques d’efgartigimod intraveineux afin de maximiser et de maintenir le bénéfice clinique chez les patients atteints de myasthénie généralisée.
- MYAPATH : Constitution d’une collection de ressources biologiques pour l’étude de pathologies pouvant conduire à une Myasthénie Autoimmune
Acronyme |
UCB MG0003 |
UCB MG0004 |
UCB MG0007 |
| Produit expérimental | rozanolixizumab | rozanolixizumab | rozanolixizumab |
| Investigateur principal |
Sophie Demeret | Sophie Demeret | Sophie Démette |
| Promoteur | UCB | UCB | UCB |
| Statut de l’étude | En cours | En cours | En cours |
| Statut du recrutement | En cours | Arrété | Terminé |
| Population | Adulte | Adulte | Adulte |
| + infos sur clinical trials.gov | + infos sur clinical trials.gov |
Acronyme |
R3918-MG-2018 |
MOM-M281-01 |
ARGX-113-2003 – ADAPT NXT |
MYAPATH |
| Produit expérimental | pozelimab et cemdisiran | nipocalimab | Efgartigimod | – |
| Investigateur principal |
Sophie Demeret | Sophie Demeret | Sophie Demeret | Anthony Béhin |
| Promoteur | Regeneron | Momenta Pharmaceutical | Argenx | AIM |
| Statut de l’étude | En préparation | En cours | En préparation | En cours |
| Statut du recrutement | En préparation | En préparation | En préparation | En cours |
| Population | Adulte | Adulte | Adulte | |
| + infos sur clinicaltrials.gov |
Contact : essais-adultes@institut-myologie.org
