Myasthénie auto-immune

Également appelée myasthenia gravis ou myasthénie acquise, la myasthénie auto-immune est une maladie neuromusculaire de l’adulte qui touche environ 5 personnes sur 100 000.

Elle est due à un dysfonctionnement du système immunitaire : la réaction auto-immune est dirigée contre des constituants de la jonction neuromusculaire, qui constitue l’interface entre le nerf et le muscle, ce qui aboutit à un défaut de transmission de l’influx nerveux. Celui-ci se manifeste par une fatigabilité et un manque de force musculaires.

 

Essais actuellement menés à l’Institut :

  • UCB MG0003 : Étude de phase 3, randomisée, en double-aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du rozanolixizumab chez des patients adultes présentant une myasthénie auto-immune
  • UCB MG0004 : Étude d’extension, randomisée, en ouvert, pour évaluer la tolérance, l’innocuité et l’efficacité à long terme du rozanolixizumab chez des patients adultes présentant une myasthénie auto-immune
  • UCB MG0007 : Étude d’extension en ouvert (OLE, open-label extension) destinée à évaluer le traitement par rozanolixizumab chez des participants à l’étude atteints de myasthénie auto-immune
  • R3918-MG-2018 : Efficacité et innocuité de la thérapie associant pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthénie auto-immune
  • MOM-M281-011 : Étude de phase 3, randomisée, en double-aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique destinée à évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du nipocalimab administré à des patients atteints de myasthénie auto-immune
  • ARGX-113-2003 – ADAPT NXT : Étude de phase 3b, randomisée, ouverte et en groupes parallèles pour évaluer différents schémas posologiques d’efgartigimod intraveineux afin de maximiser et de maintenir le bénéfice clinique chez les patients atteints de myasthénie généralisée.
  • MYAPATH : Constitution d’une collection de ressources biologiques pour l’étude de pathologies pouvant conduire à une Myasthénie Autoimmune

 

Acronyme

UCB MG0003

UCB MG0004

UCB MG0007

Produit expérimental rozanolixizumab rozanolixizumab rozanolixizumab
Investigateur principal
Sophie Demeret Sophie Demeret Sophie Démette
Promoteur UCB UCB UCB
Statut de l’étude En cours En cours En cours
Statut du recrutement En cours Arrété Terminé
Population Adulte Adulte Adulte
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Acronyme

R3918-MG-2018

MOM-M281-01

ARGX-113-2003 – ADAPT NXT

MYAPATH

Produit expérimental pozelimab et cemdisiran nipocalimab Efgartigimod
Investigateur principal
Sophie Demeret Sophie Demeret Sophie Demeret Anthony Béhin
Promoteur Regeneron Momenta Pharmaceutical Argenx AIM
Statut de l’étude En préparation En cours En préparation En cours
Statut du recrutement En préparation En préparation En préparation En cours
Population Adulte Adulte Adulte
  + infos sur clinicaltrials.gov

 

Contact : essais-adultes@institut-myologie.org