Gangliosidose à GM1

  • P1-GM-101 : Étude adaptative, en ouvert, portant sur l’administration intracisternale du vecteur viral rh.10 adéno-associé porteur de l’ADNc de la β-galactosidase pour le traitement de la gangliosidose à GM1

 

Acronyme

P1-GM-101

Produit expérimental LYS-GM101
Investigateur principal Bénédicte Héron
Promoteur Lysogene
Statut de l’étude En préparation
Statut du recrutement En préparation
Population Pédiatrique
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