Myasthénie auto-immune

Également appelée myasthenia gravis ou myasthénie acquise, la myasthénie auto-immune est une maladie neuromusculaire de l’adulte qui touche environ 5 personnes sur 100 000.

Elle est due à un dysfonctionnement du système immunitaire : la réaction auto-immune est dirigée contre des constituants de la jonction neuromusculaire, qui constitue l’interface entre le nerf et le muscle, ce qui aboutit à un défaut de transmission de l’influx nerveux. Celui-ci se manifeste par une fatigabilité et un manque de force musculaires.

Essais actuellement menés à l’Institut :

• ARGX113-2308 ADAPT (Seroneg) ADAPT : Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à groupes parallèles visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’efgartigimod IV chez des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée séronégative pour les anticorps de liaison antirécepteur de l’acétylcholine
• ARGX-113-2003 – ADAPT NXT : Étude de phase 3b, randomisée, ouverte et en groupes parallèles pour évaluer différents schémas posologiques d’efgartigimod intraveineux afin de maximiser et de maintenir le bénéfice clinique chez les patients atteints de myasthénie généralisée.
• R3918-MG-2018 : Efficacité et innocuité de la thérapie associant pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthénie auto-immune
• MOM-M281-011 : Étude de phase 3, randomisée, en double-aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique destinée à évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du nipocalimab administré à des patients atteints de myasthénie auto-immune
• MYAPATH : Constitution d’une collection de ressources biologiques pour l’étude de pathologies pouvant conduire à une Myasthénie Autoimmune
• MS700568_0183 : Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à trois bras et à trois périodes, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité d’une nouvelle formulation de cladribine orale par rapport à un placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée.
• LOU064O12301 : Étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) IMP de Novartis chez des patients atteints de myasthénie généralisée, suivie d’une phase d’extension en ouvert
• IMCOMG : Corticothérapie immédiate et rituximab pour prévenir la généralisation dans la myasthénie oculaire : un essai contrôlé randomisé multicentrique en ouvert de type PROBE

Contact : essais-adultes@institut-myologie.org