Gangliosidose

  • AZA-001-301: Étude multicentrique de phase 3 en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, d’une durée de 18 mois, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes tardives-infantiles et juvéniles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes tardives-infantiles et juvéniles de la gangliosidose GM1 ou de la gangliosidose GM2

 

Acronyme

AZA-001-301
Produit expérimental Nizubaglustat- AZ-3102
Investigateur principal Bénédicte Héron
Promoteur Azafaros
Statut de l’étude En préparation
Statut du recrutement Non débuté
Population Pédiatrique