De nombreux essais cliniques, registres et bases de données sont actuellement en cours à l’Institut de Myologie, aussi bien chez l’adulte que chez l’enfant :
- Amyotrophies spinales : AVXS-101-LT-002, ONYX, PHENO SMART, Manatee Roche, SRK-015-005 – OPALE, R-Sma , NH-SMA / SMOB
- Déficit en AADC : PTC-AADC-MA-406
- Dynaminopathies : UMD-DNM2
- Dystrophie musculaire de Becker : Becker-Coeur, EDG-5506 BMD
- Dystrophie musculaire de Duchenne : GNT-016-MDYF, C3391002, Essence, SRP4045-302, MIS51ON, SRP4856-102-OLE, SRP4658-402, Italfarmaco 48, Italfarmaco 51, PTC-PASS, FGCL-3019-093, FGCL-3019-094, BIO101 CL04 – MYODA, DELIVER, (Antisens), NatHis-DMD, GNT-014-MDYF, SRP4658-407, UMD-DMD
- Dystrophie musculaire oculo-pharyngée : BNTC-OPMD-NH-001
- Dystrophies myotoniques : DYNE101-DM1-201, PIP4 (MEX-NM-301), PIP7 (MEX-NM-303), ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1, Vertex VX23-670-001, Avidity AOC 1001-CS3
- Dystrophinopathies (DMD ou BMD) : Registre Français des Dystrophinopathies
- Gangliosidose : AZA-001-301
- Glycogénose de type II (maladie de Pompe) : PTA17333 Avaglucosidase
- Glycogénose de type III : GSD3
- Laminopathies et émerinopathies : UMD FHL1A, UMD FHL1B, UMD FHL1C, UMD-EMD, UMD-LMNA, OPALE
- Maladie de Charcot-Marie-Tooth : NMD670
- Maladies mitochondriales : Suivi prospectif de patients adultes atteints de maladies mitochondriales, REN001-201 / STRIDE, Abliva KL1333
- Myasthénie auto-immune : ARGX113-2308 ADAPT (Seroneg) ADAPT, ARGX-113-2003 – ADAPT NXT, R3918-MG-2018, MOM-M281-011, MYAPATH, MS700568_0183, LOU064O1230, IMCOMG
- Myopathies congénitales : ARMGO – CL-EPI-001
- Myopathie fascio-scapulo-humérale : Resolve France Expansion, PROGRESS FSHD, ReSOLVE FSHD International, FSHD2-INSIGHT
- Myopathie myotubulaire : ASPIRO
- Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucléaires : Nathis-CNM, NH-CNM-001
- Myopathie des ceintures : Jain CO2, ATA-001-FKRP, ATA-003-GSAR (Atamyo)
- Myopathies liées au collagène de type VI : Registre COL6, Col6-RD
- Myosites : ADSVF-in-IBM, ADSVF-in-IBM, IgPro20_3007, ARGX-113-2007-ALKIVIA, ARGX-113-2011 (ALKIVIA+), GLPG3667-CL-214 (GALARISSO), ABC008-IBM-201 (ABCURO)
- Myotonies non dystrophiques : LUPIN-PASS
- Neuropathie motrice multifocale : ARGX-117-2003 (ARDA Ext)
- Paralysie périodique : RaDiCo-PP
- Polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique : ARGX-113-1802 – ADHERE, ARGX-113-1902 – ADHERE +, EFC17236-Sanofi Mobilize, pHeNIx, ARISE-JANSSEN
- Sarcopénie : STRONG
- Sclérose latérale amyotrophique : WALKALS
- Syndrome myasthénies congénitaux : ArgenX-119-2302
- Maladies neuromusculaires : Exo-KGO1, Exo-NMD1, DT4RD
- Evaluation neuromusculaire : Echostim-EFR
