Les essais en cours et à venir

Le nombre d’essais cliniques dans lesquels la plateforme I-Motion Pédiatrique est impliqué ne fait qu’augmenter.

I-Motion assure différents rôles selon les essais cliniques dans lesquels il est impliqué. Lorsqu’il est « promoteur », il coordonne les essais de A à Z. Ainsi, I-Motion développe ses propres d’études cliniques via la promotion d’essais par l’Institut de Myologie. Lorsqu’il est « investigateur », il organise l’inclusion et le suivi des patients dans le cadre d’essais cliniques menés par des industriels, des laboratoires associatifs privés (Généthon, par exemple) ou encore des organismes publics.

Aujourd’hui, les essais en cours et à venir concernent :

Amyotrophies spinales

IONIS-CS11-SHINE : Étude d’extension en ouvert pour les patients atteints d’amyotrophie spinale ayant précédemment participé aux études cliniques portant sur ISIS 396443
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
SUNFISH : Étude continue en deux parties, en double aveugle, multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du RO7034067 chez les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale de types 2 et 3
. contact : Odile Boespflug-Tanguy
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AVXS-101-LT-002 : Étude de suivi à long terme des patients ayant reçu l’AVXS-101 dans les essais cliniques sur l’amyotrophie spinale
. contact : Andreea Seferian
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Nusi-MFM : Etude de réactivité et de validité de MFM-32 chez des patients atteints de SMA traité par Nusinersen
. contact : Andreea Seferian
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MFM Play : Etude de développement et de validation d’un module de complétion ludique digitalisé de MFM : MFM-Play study
. contact : Andreea Seferian
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Dystrophie musculaire de Duchenne

NatHis-DMD : Évaluation longitudinale de l’atteinte neuromusculaire dans la DMD
. contact : Silvana De Lucia
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PTC-PASS : Étude de l’évolution clinique à long terme de l’innocuité et l’efficacité du Translarna en soin habituel
. contact : Silvana De Lucia
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SRP-4045-302 : Étude de prolongation ouverte à long terme chez les patients atteints de DMD participant à un essai clinique évaluant le Casimersen ou le Golodirsen
. contact : Andreea Seferian
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Essence : multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo avec phase d’extension en ouvert, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de SRP-4045 et de SRP-4053 chez des patients atteints de DMD
. contact : Andreea Seferian
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GNT-014-MDYF : Histoire naturelle de la DMD – Étude prospective, interventionnelle, de référence chez de jeunes patients âgés de 4 à 6 ans de sexe masculin
. contact : Silvana De Lucia
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GNT-016-MDYF : Essai clinique d’une thérapie génique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD
. contact : Silvana De Lucia
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Italfarmaco 48 : Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour évaluer l’efficacité et la sécurité du givinostat chez les patients ambulants atteints de DMD
. contact : Odile Boespflug-Tanguy
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
Italfarmaco 51 : Étude en ouvert sur la sécurité, la tolérance et l’efficacité à long terme du givinostat chez l’ensemble des patients atteints d’une DMD ayant précédemment été traités dans l’une des études sur le givinostat
. contact : Odile Boespflug-Tanguy
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MIS51ON : Étude randomisée, en double aveugle, de détermination et de comparaison de doses, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une dose élevée d’eteplirsen, précédée d’une phase d’augmentation de dose en ouvert, chez des patients atteints de DMD avec mutations par délétion, susceptibles de répondre au saut de l’exon 51
. contact : Andreea Seferian
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SRP4856-102-OLE : Étude en ouvert visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’étéplirsen chez des patients atteints de DMD et ayant terminé l’étude 4658-102
. contact : Andreea Seferian
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FGCL-3019-093 : Un essai de phase III, randomisé, en double aveugle portant sur le pamrevlumab (FG-3019) ou un placebo en association avec des corticostéroïdes systémiques chez des patients atteints de DMD non ambulatoire
. contact : Silvana De Lucia
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FGCL-3019-094 : Un essai de phase III, randomisé, en double aveugle portant sur le pamrevlumab (FG-3019) ou un placebo en association avec des corticostéroïdes systémiques chez des patients atteints de DMD ambulatoire
. contact : Silvana De Lucia
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C3391002 : Étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double-aveugle, controlée par placebo visant à evaluer l’innocuite et l’efficacité du PF-06939926 pour le traitement des garçons atteints de DMD non ambulatoire
. contact : Arnaud Isapof
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Dystrophies myotoniques et myotonies non dystrophiques

PIP4 (MEX-NM-301) : Étude ouverte non comparative visant à évaluer la pharmacocinétique, l’innocuité et l’efficacité de la mexilétine à l’état d’équilibre chez l’adolescent et l’enfant présentant des troubles myotoniques
. contact : Arnaud Isapof
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PIP7 (MEX-NM-303) : Étude de prolongation ouverte visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité à long terme de la mexilétine chez des patients pédiatriques présentant des troubles myotoniques et ayant terminé l’étude MEX-NM-301
. contact : Arnaud Isapof
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Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucléaires

ASPIRO : Étude de phase 1/2 avec groupe témoin, randomisée, en ouvert à dose croissante, à traitement différé, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire du AT132 administré par thérapie génique via AAV8 chez des patients atteints de X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM)
. contact : Andreea Seferian
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NatHis-CNM : Étude prospective et longitudinale de l’histoire naturelle et fonction motrice de patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucléaires
. contact : Andreea Seferian
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UNITE-CNM : Essai de phase 1/2 évaluant la l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité exploratoire du DYN101 chez des patients âgés de 16 ans ou plus atteints de myopathies centronucléaires provoquées par des mutations de DNM2 ou de MTM1
. contact : Anthony Behin
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Dynamic : Étude de phase 1/2 en ouvert de confirmation de dose, multicentrique destinée à évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire du DYN101 chez les enfants de 2 à 17 ans atteints de myopathie centronucléaire causée par des mutations de MTM1 ou DNM2
. contact : Emmanuelle Lagrue
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Gangliosidose à GM1

P1-GM-101 : Étude adaptative, en ouvert, portant sur l’administration intracisternale du vecteur viral rh.10 adéno-associé porteur de l’ADNc de la β-galactosidase pour le traitement de la gangliosidose à GM1
. contact : Bénédicte Héron
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Déficit en AADC

AADCAware : Registre international, en vie réelle, observationnel, de l’histoire naturelle des patients atteints de déficit en décarboxylase des acides aminés aromatiques
. contact : Claudia Ravelli
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