Les essais en cours et à venir

Le nombre d’essais cliniques dans lesquels la plateforme I-Motion Pédiatrique est impliqué ne fait qu’augmenter.

I-Motion assure différents rôles selon les essais cliniques dans lesquels il est impliqué. Lorsqu’il est « promoteur », il coordonne les essais de A à Z. Ainsi, I-Motion développe ses propres d’études cliniques via la promotion d’essais par l’Institut de Myologie. Lorsqu’il est « investigateur », il organise l’inclusion et le suivi des patients dans le cadre d’essais cliniques menés par des industriels, des laboratoires associatifs privés (Généthon, par exemple) ou encore des organismes publics.

Aujourd’hui, les essais en cours et à venir concernent :

Amyotrophies spinales

IONIS-CS11-SHINE : Étude d’extension en ouvert pour les patients atteints d’amyotrophie spinale ayant précédemment participé aux études cliniques portant sur ISIS 396443
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
SUNFISH : Étude continue en deux parties, en double aveugle, multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du RO7034067 chez les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale de types 2 et 3
. contact : Odile Boespflug-Tanguy
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
AVXS-101-LT-002 : Étude de suivi à long terme des patients ayant reçu l’AVXS-101 dans les essais cliniques sur l’amyotrophie spinale
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
Nusi-MFM : Etude de réactivité et de validité de MFM-32 chez des patients atteints de SMA traité par Nusinersen
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
MFM Play : Etude de développement et de validation d’un module de complétion ludique digitalisé de MFM : MFM-Play study
. contact : Marta Gomez
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Dystrophie musculaire de Duchenne

PTC-PASS : Étude de l’évolution clinique à long terme de l’innocuité et l’efficacité du Translarna en soin habituel
. contact : Silvana De Lucia
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
SRP-4045-302 : Étude de prolongation ouverte à long terme chez les patients atteints de DMD participant à un essai clinique évaluant le Casimersen ou le Golodirsen
. contact : Andreea Seferian
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Essence : multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo avec phase d’extension en ouvert, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de SRP-4045 et de SRP-4053 chez des patients atteints de DMD
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
GNT-014-MDYF : Histoire naturelle de la DMD – Étude prospective, interventionnelle, de référence chez de jeunes patients âgés de 4 à 6 ans de sexe masculin
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
GNT-016-MDYF : Essai clinique d’une thérapie génique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
Italfarmaco 51 : Étude en ouvert sur la sécurité, la tolérance et l’efficacité à long terme du givinostat chez l’ensemble des patients atteints d’une DMD ayant précédemment été traités dans l’une des études sur le givinostat
. contact : Odile Boespflug-Tanguy
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MIS51ON : Étude randomisée, en double aveugle, de détermination et de comparaison de doses, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une dose élevée d’eteplirsen, précédée d’une phase d’augmentation de dose en ouvert, chez des patients atteints de DMD avec mutations par délétion, susceptibles de répondre au saut de l’exon 51
. contact : Andreea Seferian
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FGCL-3019-093 : Un essai de phase III, randomisé, en double aveugle portant sur le pamrevlumab (FG-3019) ou un placebo en association avec des corticostéroïdes systémiques chez des patients atteints de DMD non ambulatoire
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
FGCL-3019-094 : Un essai de phase III, randomisé, en double aveugle portant sur le pamrevlumab (FG-3019) ou un placebo en association avec des corticostéroïdes systémiques chez des patients atteints de DMD ambulatoire
. contact : Andreea Seferian
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Dystrophies myotoniques et myotonies non dystrophiques

PIP4 (MEX-NM-301) : Étude ouverte non comparative visant à évaluer la pharmacocinétique, l’innocuité et l’efficacité de la mexilétine à l’état d’équilibre chez l’adolescent et l’enfant présentant des troubles myotoniques
. contact : Arnaud Isapof
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PIP7 (MEX-NM-303) : Étude de prolongation ouverte visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité à long terme de la mexilétine chez des patients pédiatriques présentant des troubles myotoniques et ayant terminé l’étude MEX-NM-301
. contact : Arnaud Isapof
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Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucléaires

ASPIRO : Étude de phase 1/2 avec groupe témoin, randomisée, en ouvert à dose croissante, à traitement différé, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire du AT132 administré par thérapie génique via AAV8 chez des patients atteints de X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM)
. contact : Andreea Seferian
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Gangliosidose à GM1

P1-GM-101 : Étude adaptative, en ouvert, portant sur l’administration intracisternale du vecteur viral rh.10 adéno-associé porteur de l’ADNc de la β-galactosidase pour le traitement de la gangliosidose à GM1
. contact : Bénédicte Héron
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