La thérapie génique utilisée dans cet essai associe un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine, la microdystrophine, conçue par des chercheurs et experts de Généthon – laboratoire financé par l’AFM-Téléthon – en collaboration avec l’équipe du Pr George Dickson (Université de Londres) et l’équipe nantaise de Caroline Le Guiner (laboratoire de thérapie génique, CHU/Inserm).
Suite aux résultats positifs observés dans les études précliniques en termes d’efficacité et de sécurité (Nature Communications, juillet 2017), Généthon et Sarepta Therapeutics ont annoncé une collaboration pour finaliser le développement préclinique puis co-développer le programme clinique.
Dans le cadre de cet essai international, coordonné par le Pr Francesco Muntoni (Hôpital du Great Ormond Street Hospital, Londres), de jeunes garçons atteints de myopathie de Duchenne seront inclus en France, au Royaume-Uni, aux Etats-Unis et en Israël.
En France, l’essai se déroulera dans plusieurs centres investigateurs. Outre I-Motion pour Paris (Dr Silvana De Lucia), il y aura l’Hôpital de Hautepierre à Strasbourg (Pr Vincent Laugel) et les hôpitaux de Brest, Bordeaux, Lyon, Marseille et Lille.
