L’essai SAPPHIRE est un essai international de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo qui va évaluer les effets d’un double traitement :
- l’apitegromab (un anti-myostatine développé par Scholar Rock) injecté en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an,
- en complément d’un traitement par nusinersen ou risdiplam,
- chez des patients atteints de SMA de type II ou III et non marchants, 156 âgés de 2 à 12 ans et 48 âgés de 13 à 21 ans.
L’apitegromab a déjà montré des résultats positifs sur la fonction motrice au cours de l’essai TOPAZ auprès de 58 patients atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 21 ans.
Clinicaltrials.gov : NCT05156320
