Après déjà plusieurs preuves de concept, Atamyo Therapeutics, une spin-off du laboratoire Généthon, va démarrer un nouvel essai de thérapie génique chez des patients atteints de myopathie des ceintures (LGMD) R5 liée à SGCG (gamma-sarcoglycanopathie). Il a pour but de tester l’innocuité, la pharmacodynamique et l’efficacité de l’ATA-200, un produit issu des travaux d’Isabelle Richard, chercheuse à Généthon. Approuvé pour se dérouler en France (à I-Motion) et en Italie, ce nouvel essai multicentrique de phase I/II inclura :
- six enfants âgés de 6 à 12 ans, marchants et avec un diagnostic de LGMD R5 cliniquement et génétiquement confirmé ;
- deux cohortes recevant chacune une injection unique d’ATA-200 en intraveineux, la première à 1 x 1014 vg/Kg et la deuxième à une dose trois plus élevée ;
- une évaluation des effets du produit à six mois ;
- un suivi des patients sur quatre ans et demi après la phase d’évaluation.
Le recrutement devrait commencer en mai de cette année et les premières injections au cours du troisième trimestre 2024.
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Atamyo Therapeutics obtient les autorisations réglementaires en Europe pour lancer l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5. Atamyo Therapeutics. Communiqué de presse du 26 mars 2024.
Sur le site Clinicaltrials.gov : NCT05973630.
Voir aussi « LGMD R5 : lancement d’un essai de thérapie génique chez l’homme ! ».
