Les essais en cours et à venir

Le nombre d’essais cliniques dans lesquels la plateforme I-Motion Pédiatrique est impliqué ne fait qu’augmenter.

I-Motion assure différents rôles selon les essais cliniques dans lesquels il est impliqué. Lorsqu’il est « promoteur », il coordonne les essais de A à Z. Ainsi, I-Motion développe ses propres d’études cliniques via la promotion d’essais par l’Institut de Myologie. Lorsqu’il est « investigateur », il organise l’inclusion et le suivi des patients dans le cadre d’essais cliniques menés par des industriels, des laboratoires associatifs privés (Généthon, par exemple) ou encore des organismes publics.

Aujourd’hui, les essais en cours et à venir concernent :

Amyotrophies spinales

AVXS-101-LT-002 : Étude de suivi à long terme des patients ayant reçu l’AVXS-101 dans les essais cliniques sur l’amyotrophie spinale
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
ONYX : Étude d’extension, multicentrique, en ouvert, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme de l’apitégromab chez les patients atteints d’amyotrophie spinale de type 2 et de type 3 ayant participé à des études antérieures sur l’apitégromab
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
PHENO SMART : Caractérisation des nouveaux phénotypes des patients atteints d’amyotrophie spinale infantile ou juvénile de type 1, 2 et 3 traités par des thérapies restaurant l’expression de la protéine SMN
. contact : Silvana De Lucia
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
Manatee Roche : Étude en deux parties, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle visant à étudier la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et l’efficacité du RO7204239 en association avec Risdiplam (RO7034067) chez des patients atteints d’amyotrophie spinale
. contact : Silvana De Lucia
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
SRK-015-005 – OPALE : Étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, l’efficacité et la sécurité de l’apitegromab chez des sujets âgés de moins de 2 ans atteints d’amyotrophie spinale (SMA)
. contact : Andreea Seferian
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie

Dystrophie musculaire de Duchenne

GNT-014-MDYF : Histoire naturelle de la DMD – Étude prospective, interventionnelle, de référence chez de jeunes patients âgés de 4 à 6 ans de sexe masculin
. contact : Silvana De Lucia
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
GNT-016-MDYF : Essai clinique d’une thérapie génique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD
. contact : Silvana De Lucia
. en savoir plus sur le site de l’Institut de Myologie
Italfarmaco 51 : Étude en ouvert sur la sécurité, la tolérance et l’efficacité à long terme du givinostat chez l’ensemble des patients atteints d’une DMD ayant précédemment été traités dans l’une des études sur le givinostat
. contact : Odile Boespflug-Tanguy
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MIS51ON : Étude randomisée, en double aveugle, de détermination et de comparaison de doses, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une dose élevée d’eteplirsen, précédée d’une phase d’augmentation de dose en ouvert, chez des patients atteints de DMD avec mutations par délétion, susceptibles de répondre au saut de l’exon 51
. contact : Andreea Seferian
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Dystrophies myotoniques

PIP7 (MEX-NM-303) : Étude de prolongation ouverte visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité à long terme de la mexilétine chez des patients pédiatriques présentant des troubles myotoniques et ayant terminé l’étude MEX-NM-301
. contact : Arnaud Isapof
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Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucléaires

ASPIRO : Étude de phase 1/2 avec groupe témoin, randomisée, en ouvert à dose croissante, à traitement différé, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire du AT132 administré par thérapie génique via AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X (XLMTM)
. contact : Andreea Seferian
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Gangliosidose

AZA-001-301 : Étude multicentrique de phase 3 en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, d’une durée de 18 mois, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes tardives-infantiles et juvéniles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes tardives-infantiles et juvéniles de la gangliosidose GM1 ou de la gangliosidose GM2
. contact : Bénédicte Héron
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