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71 actualités
Activité clinique
SMA : un nouveau traitement ciblant le muscle vient de recevoir une autorisation de mise sur le marché aux USA
Le 12/10/2026
L’Isembyld (apitegromab) obtient une AMM américaine dans le traitement de la SMA Le 11 septembre 2026, la Food and Drug Administration américaine (FDA) a octroyé…
Activité clinique
Biopsie musculaire : un outil diagnostique toujours utile malgré les avancées de la génétique
Le 8/10/2026
Des chercheurs italiens se sont penchés sur la valeur diagnostique de la biopsie musculaire à l’heure où le séquençage à haut débit (NGS) et les…
Activité clinique
Recherche
Maladie de Pompe : stabilisation de la fonction motrice deux ans après un switch vers l’avalglucosidase alfa
Le 8/10/2026
Une étude française a analysé les données de vie réelle de 47 adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif passés à l’avalglucosidase…
Activité clinique
Les troubles digestifs, à ne pas sous-estimer dans la maladie de Steinert
Le 7/10/2026
Une étude a évalué la fréquence des manifestations gastro-intestinales et leur fardeau chez 95 patients atteints d’une forme adulte de la maladie de Steinert. Les…
Activité clinique
La MFM désormais disponible sur une app : avantages et inconvénients
Le 7/10/2026
Les équipes de Lyon et de Saint-Etienne qui ont conçu et mis au point la Mesure de la Fonction Motrice (MFM) annoncent sa disponibilité sur…
Activité clinique
Myopathies inflammatoires : une nouvelle technologie pour aider au diagnostic
Le 6/10/2026
Des études plasmatiques de protéomique pour apprécier les manifestations cliniques et les lésions tissulaires de certaines myopathies inflammatoires Un consortium international de chercheurs comprenant une…
Activité clinique
La ventilation par pression positive intermittente aurait bien un effet positif sur la croissance thoracique chez les enfants atteints de SMA de type I
Le 6/10/2026
Une étude rétrospective française a évalué l’effet de la ventilation par pression positive intermittente (VPPI) par Alpha 300® chez sept enfants atteints d’amyotrophie spinale de…
Activité clinique
Quels sont les taux de la protéine CPK vraiment pathologiques ?
Le 5/10/2026
Des chercheurs anglais et canadiens ont essayé d’établir des normes de non-pathogénicité pour les taux de créatinine-phospho-kinase (CPK) mesurés en routine clinique : Selon les auteurs,…
Activité clinique
Événement
Recherche
Deux prix pour nos jeunes chercheuses à la WMS 2026
Le 3/10/2026
Le congrès 2026 de la World Muscle Society, qui s’est déroulé du 29 septembre au 3 octobre 2026 à Hiroshima, au Japon, a réuni la…
Activité clinique
Intégrer des exercices en piscine dans la maladie de Steinert
Le 2/10/2026
Dans une étude canadienne, 22 adultes atteints de la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1 ou DM1) ont été randomisés dans des groupes…
Activité clinique
Mise à jour de la stratégie nationale de diagnostic génétique des myopathies par Filnemus
Le 1/10/2026
La filière Filnemus publie une actualisation de sa stratégie de diagnostic génétique des maladies neuromusculaires, avec notamment : Cette stratégie séquentielle et harmonisée vise à réduire…
Activité clinique
Myasthénie auto-immune avec anti-RACh+ : le géfurulimab franchit avec succès la phase III
Le 1/10/2026
L’essai de phase III PREVAIL a évalué contre placebo dans 20 pays, dont la France, le géfurulimab (ou ALXN1720) chez 249 adultes atteints d’une forme…
Activité clinique
Maladie de Steinert : premiers résultats de la phase III du del-desiran
Le 29/09/2026
Novartis a annoncé en septembre 2026 les premiers résultats de l’essai HARBOR de phase III évaluant le delpacibart etedesiran (del-desiran ou AOC 1001) dans la…
Activité clinique
Le diabète plus fréquent dans la dermatomyosite à début tardif, indépendamment de la prise de corticoïdes
Le 24/09/2026
Une analyse rétrospective a été menée à partir des dossiers médicaux de 434 patients atteints de dermatomyosite à début tardif, appariés à une cohorte témoin.…
Activité clinique
Biopsie musculaire : une douleur modérée mais influencée par l’anxiété
Le 3/09/2026
Les chercheurs de l’Institut de Myologie ont enquêté, de manière rétrospective, sur les difficultés et ressentis des biopsies musculaires : Les auteurs préconisent de travailler sur…
Activité clinique
Une étude pilote de pâte à malaxer pour l’auto-rééducation des mains dans la myosite à inclusions
Le 2/09/2026
Treize patients atteints de myosite à inclusions depuis 13 ans en moyenne ont suivi un programme d’auto-rééducation des mains d’intensité croissante. D’une durée de 12…
Activité clinique
Myopathie de Becker : résultats encourageants pour le sevasemten dans un essai de phase I, en attendant ceux de la phase II
Le 1/09/2026
L’étude ARCH de phase Ib en ouvert (NCT05160415) a consisté en une escalade posologique du sevasemten (EDG-5506) chez 12 adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker,…
Activité clinique
Recherche
Répartition mondiale des auto-anticorps anti-MuSK chez les patients atteints de myasthénie
Le 1/09/2026
À partir de 2002, une analyse de 465 sérums de patients atteints d’une forme séronégative de myasthénie provenant de 35 centres à travers le monde…
Activité clinique
Recherche
Chez l’enfant, une hyperCKémie persistante révèle une maladie neuromusculaire dans un quart des cas
Le 18/08/2026
Une étude rétrospective sur 13 ans a analysé les données de 119 patients, d’un âge médian de 10 ans, présentant une hyperCKémie : Une approche diagnostique,…
Activité clinique
Des recommandations d’experts pour les patients sous assistance respiratoire à domicile en cas de pic de pollution atmosphérique
Le 14/08/2026
Incendie de forêt ou de bâtiment, accident industriel ou pollution urbaine, tout pic de pollution atmosphérique expose les patients neuromusculaires ventilo-dépendants à des concentrations élevées…