SMA : un nouveau traitement ciblant le muscle vient de recevoir une autorisation de mise sur le marché aux USA

L’Isembyld (apitegromab) obtient une AMM américaine dans le traitement de la SMA

Le 11 septembre 2026, la Food and Drug Administration américaine (FDA) a octroyé une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’anti-myostatine Isembyld (ou apitegromab) dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA).

Premier traitement agissant sur le muscle dans la SMA, il est indiqué chez les patients âgés de plus de deux ans recevant déjà un traitement ciblant le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). SMN2 (Spinraza ou Evrysdi), par voie intraveineuse à raison de 10 mg/kg toutes les quatre semaines.

• Les résultats de l’essai SAPPHIRE de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. montrent qu’il apporte un bénéfice moteur supplémentaire mais modeste (+ 1,8 points à la HFMSE) lorsqu’il est associé au Spinraza ou à l’Evrysdi, par rapport au groupe placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo..
• Bien toléré, 98 % des participants de l’essai SAPPHIRE ont souhaité intégrer la phase d’extension ONYX en ouvert qui évalue son efficacité à plus long terme.