Des recommandations pangermaniques sur les effets indésirables de la thérapie génique dans la SMA

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Des cliniciens d’Allemagne, d’Autriche et de Suisse alémanique impliqués dans le traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) ont établi des recommandations concernant le suivi des enfants traités par thérapie génique et la survenue d’éventuelles complications en lien avec le traitement :

  • ce travail de consensus basé sur une approche méthodologique de type Delphi avait déjà abouti à des premières recommandations en matière d’indications dans la SMA,
  • les 12 propositions consensuelles présentes dans cette deuxième partie ont porté sur le bilan diagnostique initial, les questions de sécurité et la gestion des effets indésirables liés à cette thérapie innovante,
  • avec un focus sur la surveillance des transaminases hépatiques,
  • deux autres recommandations ont été faites concernant la conduite à tenir en cas de dépistage néonatal positif.

L’élaboration de ces recommandations s’est par ailleurs faite en concertation avec des représentants de patients atteints de SMA.

Delphi consensus on gene therapy of spinal muscular atrophy with onasemnogene abeparvovec in Germany, Austria and Switzerland – part II – expert based recommendations for surveillance and management of side-effects. Ziegler A, Weiß C, Vill K, Baumann M et al. J Neuromuscul Dis. 2026 Aug.

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