ESSAIS CLINIQUES

I-Motion Pédiatrique

La plateforme I-Motion Pédiatrique est dédiée aux essais cliniques chez l’enfant et l’adolescent atteint de maladies neuromusculaires

Suivi médical d'un patient à la plateforme i-Motion

I-Motion Pédiatrique

Véritable relais opérationnel de la recherche clinique, I-Motion Pédiatrique est une plateforme d’essais cliniques pour enfants, spécialisée dans les maladies neuromusculaires.

Elle a pour objectif de répondre aux nouveaux besoins créés par l’émergence de thérapies pour des maladies longtemps considérées comme incurables et touchant pour beaucoup d’entre elles les enfants.

Créé par la volonté de quatre partenaires, l’Institut de Myologie, l’AFM-Téléthon, l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP) et Sorbonne Université, I-Motion Pédiatrique est une plateforme d’essais cliniques pour enfants qui a pour objectif de répondre aux nouveaux besoins créés par l’émergence de thérapies pour des maladies rares neuromusculaires.
Située sur le site de l’hôpital pédiatrique Armand Trousseau de l’AP-HP (Paris 12ème), dans le service de Chirurgie infantile du Pr Raphaël Vialle, la plateforme I-Motion permet aux jeunes patients d’être pris en charge dans les meilleures conditions, dans un environnement adapté, chaleureux et sécurisé. Elle bénéficie d’une accessibilité aux plateaux techniques, structures de recherche et services cliniques de l’hôpital Trousseau. L’ensemble des consultations et des spécialistes sont présents en un même endroit ce qui facilite également le suivi et la prise en charge pour les enfants comme pour leurs parents.

Outre les activités de soins et les essais cliniques, I-Motion développe des outils de mesure de l’efficacité des traitements et mène également la collecte et le stockage d’échantillons biologiques.

Composition de l’équipe

Pr Kumaran Deiva, MD, PhD, neuropédiatre, Directeur d’I-Motion Pédiatrique
Saadane Kirouani, Directeur délégué I-Motion

  • Dr Andreea Seferian, MD, neuropédiatre
  • Dr Silvana De Lucia, MD, neuropédiatre
  • Dr Amal Necima Oulhissane-Omar, MD, pédiatre
  • Mélina Brindeau, kinésithérapeute
  • Malgorzata Tota, secrétaire médicale
  • Erwan Gasnier, PhD, chef de projet
  • Dominique Duchêne, cheffe de projet, coordonnatrice des ARC
  • Aurélie Phelep, PhD, ARC
  • Saliha Medjoudj, ARC
  • Louize Ait Meziane, ARC
  • Abdennour Chellah, ARC
  • Fanny Moraux, ingénieure qualité

La consultation

Plus de 400 consultations sont dispensées par an, en consultation externe et en hôpital de jour pédiatrique, pour le suivi des pathologies et/ou l’administration de molécules thérapeutiques innovantes par l’équipe pluridisciplinaire qui compte des médecins neuropédiatres, des chefs de projets, des attachés de recherche clinique, un responsable qualité, des infirmiers et techniciens d’études cliniques, des kinésithérapeutes et des assistants administratifs.

La présence simultanée de l’ensemble des spécialistes en un même endroit facilite le suivi et la prise en charge pour les enfants comme pour leurs parents.

La prise en charge par les kinésithérapeutes

Les kinésithérapeutes assurent l’évaluation des capacités de l’enfant et l’organisation de son suivi rééducatif.

L’évaluation des capacités est réalisée grâce aux différents tests et outils disponibles à I-Motion : test de marche de 6 minutes, MFM, MyoTools, testing, bilan articulaire complet, bilan respiratoire, etc. Ces évaluations permettent un suivi objectif de l’évolution de la pathologie.

  • Lorsque l’enfant est déjà suivi en ville, les kinésithérapeutes d’I-Motion font régulièrement le point avec les parents et le thérapeute traitant sur le programme suivi, qui peut nécessiter des réajustements au fil du temps en fonction de l’évolution de la maladie.
  • Lors de l’annonce d’un nouveau diagnostic, si la mise en place de la rééducation s’avère nécessaire, l’équipe aide la famille à identifier un praticien libéral pouvant prendre en charge un enfant porteur de maladie neuromusculaire. Comme les pathologies traitées sont rares, des échanges par téléphone ou e-mail permettent d’informer le soignant sur leurs spécificités. Un programme de rééducation est ensuite défini conjointement à partir du bilan établi en consultation.
  • Lorsque les parents n’ont pas accès à un soignant spécialisé, les kinésithérapeutes leur apprennent à réaliser eux-mêmes un minimum d’exercices et d’étirements.

Les outils d’évaluation spécifiques adaptés aux enfants

Aux outils communs présentés sur la page I-Motion (MFM, NSAA, 6MWT, PUL/RULM, MMT, MyoTools, dynamométrie, spirométrie, goniométrie, ActiMyo, tests chronométrés) s’ajoutent des outils spécifiquement utilisés en pédiatrie, adaptés aux jeunes enfants et aux nouveau-nés.

  • CHOP INTEND (Children’s Hospital Of Philadelphia Infant Test Of Neuromuscular Disorders) — échelle initialement validée pour l’évaluation des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale infantile. Contient 16 items, notés pour la plupart de 0 à 4 (score total maximum : 64).
  • HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) — échelle utilisée pour évaluer les capacités physiques chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale de type 2 et 3. Contient 33 items notés sur une échelle 0-1-2 (score total : 66), ordonnés pour limiter les changements de position et la fatigue.
  • GMFM (Gross Motor Function Measure) — mesure conçue pour évaluer les changements de la fonction motrice globale au fil du temps chez les enfants présentant une atteinte neuromotrice d’origine centrale. Contient 88 ou 66 items couvrant le spectre des activités motrices (tenir assis, ramper, s’agenouiller, marcher, courir, sauter).
  • Échelle de Bayley — évalue le développement des enfants de moins de 4 ans dans cinq domaines : cognitif, langage (réceptif et expressif), moteur (grossier et fin), social-émotionnel et adaptatif. Score moteur moyen standardisé : 100 (SD 15) ; un score inférieur à 85 indique une déficience légère, inférieur à 70 une déficience modérée à sévère.
  • Échelle de Peabody — composée de 6 séries d’items évaluant les réactions réflexes, la station assise et l’équilibre, la locomotion, la manipulation d’objets, la préhension et l’intégration visuo-motrice. Permet de mesurer les capacités motrices chez les enfants de la naissance à 5 ans.

Questions fréquentes

Pour qu’un enfant puisse participer à un essai clinique à I-Motion, la famille doit disposer d’une couverture par une sécurité sociale européenne. Il faut ensuite prendre rendez-vous avec l’un des médecins de la plateforme, qui évaluera l’éligibilité de l’enfant.

Non. Les essais sont entièrement sponsorisés et pris en charge par le promoteur qui finance l’étude.

La durée dépend de la phase (1, 2 ou 3) et du protocole de l’étude. Cette question peut être abordée précisément lors d’une première consultation, en fonction de l’essai concerné.

Dernières publications

  1. Tachibana, S., Vincent-Genod, D., Rippert, P., Vuillerot, C., & De Lucia, S. (2025). The Lived Experience of Pediatric Gene Therapy Clinical Trial in Duchenne Muscular Dystrophy: Exploring Perceptions of Parents and Professionals Using Social Representation Method. Human gene therapy. https://doi.org/10.1177/10430342251359998

  2. Grimaldi, L., Garcia-Uzquiano, R., de la Banda, M. G., Oulhissane-Omar, A., Tard, C., Saugier-Veber, P., Laugel, V., Desguerre, I., Cintas, P., Vuillerot, C., Audic, F., Cances, C., Stojkovic, T., Urtizberea, J. A., Attarian, S., Ropars, J., & Quijano-Roy, S. (2025). REGISTRE SMA FRANCE: A nationwide observational registry of patients with spinal muscular atrophy in France. Journal of Neuromuscular Diseases, 22143602251353446. https://doi.org/10.1177/22143602251353446

  3. Chesshyre, M., Ridout, D., Stimpson, G., Ricotti, V., De Lucia, S., Niks, E. H., Straub, V., Servais, L., Hogrel, J. Y., Baranello, G., Manzur, A., & Muntoni, F. (2025). Dystrophin isoform deficiency and upper-limb and respiratory function in Duchenne muscular dystrophy. Developmental medicine and child neurology, Epub. https://doi.org/10.1111/dmcn.16282

  4. Fontaine Carbonnel, S., Dabaj, I., de Montferrand, C., Rippert, P., Laugel, V., De Lucia, S., Ravelli, C., Seferian, A., Ropars, J., & Cances, C. (2024). Choice of compound, dosage, and management of side effects for long-term corticosteroid treatment in Duchenne muscular dystrophy: Guidelines from the Neuromuscular Commission of the French Society of Pediatric Neurology. Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie, Epub. https://doi.org/10.1016/j.arcped.2024.05.003

  5. Perrin, A., Metay, C., Savarese, M., Ben Yaou, R., Demidov, G., Nelson, I., Sole, G., Pereon, Y., Bertini, E. S., Fattori, F., D'Amico, A., Ricci, F., Ginsberg, M., Seferian, A., Boespflug-Tanguy, O., Servais, L., Chapon, F., Lagrange, E., Gaudon, K., … Cossee, M. (2023). Titin copy number variations associated with dominant inherited phenotypes. Journal of medical genetics, Epub. https://doi.org/10.1136/jmg-2023-109473

  6. Muntoni, F., Seferian, A., Straub, V., Guglieri, M., Servais, L., Wilk-Durakiewicz, E., Ni, X., Gao, P., Hu, M., Iff, J., Hill, L., Sehinovych, I., Orogun, L., & Mercuri, E. (2023). Poster 147 : Six-year long-term safety and efficacy of Golodirsen in patients with DMD vs mutation-matched external controls. Neuromuscular disorders : NMD, 33(S1). https://doi.org/10.1016/j.nmd.2023.07.082

  7. Iff, J., Tuttle, E., Liu, Y., Wei, F., Done, N., Servais, L., Seferian, A., Straub, V., Guglieri, M., Mercuri, E., Muntoni, F., & Sekou, G. (2023). Poster 149 : Delayed pulmonary progression in Golodirsen-treated patients with Duchenne muscular dystrophy vs mutation-matched external controls. Neuromuscular disorders : NMD, 33(S1). https://doi.org/10.1016/j.nmd.2023.07.084

  8. Mercuri, E., Seferian, A., Deconinck, N., Orogun, L., Ni, X., Zhang, W., Drummond, K., Sehinovych, I., & Muntoni, F. (2023). Poster 24 : Safety and tolerability of Eteplirsen in patients 6–48 Months old with DMD amenable to exon 51 skipping: an open-label extension study. Neuromuscular disorders : NMD, 33(S1). https://doi.org/10.1016/j.nmd.2023.07.151

  9. Laugel, V., De Lucia, S., Davion, J., Montier, T., Espil, C., Le Goff, L., Chabrol, B., Cao, F., Balandraud, S., Thibaut, L., Blaie, S., Oswall, B., Furgerson, M., Hogrel, J., Guemas, E., & Muntoni, F. (2023). Preliminary Results from a Prospective, Multicentric, Follow Up Standardized Cohort to Assess Natural History of Duchenne Muscular Dystrophy. Molecular therapy, 31(4). https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2023.04.017