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71 actualités
Activité clinique
Les anti-NPX2, un facteur de risque digestif chez l’adulte atteint de dermatomyosite
Le 3/08/2026
Une étude rétrospective conduite en France a exploré les atteintes gastro-intestinales (définie comme toute lésion digestive symptomatique, hors dysphagie isolée) dans la dermatomyosite chez l’adulte : Des douleurs…
Activité clinique
Recherche
Étude de la présence d’anticorps contre l’enzyme recombinante dans les formes tardives de la maladie de Pompe
Le 27/07/2026
Des chercheurs néerlandais ont étudié le lien entre présence d’auto-anticorps dirigés contre la forme recombinante d’alpha-glucosidase (GAA) et l’efficacité clinique de l’’enyzmothérapie substitutive ERT :
Activité clinique
L’essai Valor conclue aux bons résultats du brépocitinib dans la dermatomyosite
Le 23/07/2026
Administré par voie orale, le brépocitinib est le premier inhibiteur sélectif de JAK1 et TYK2, deux janus kinases. Évalué aux doses de 15 et de 30…
Activité clinique
De grandes disparités au niveau mondial pour l’accès aux thérapies innovantes dans la SMA
Le 23/07/2026
Des cliniciens sud-africains ont compilé et analysé les difficultés d’accès aux traitements innovants de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 dans une bonne partie du monde non occidental :…
Activité clinique
Recherche
Une thérapie combinant oligonucléotide antisens et inhibiteur de l’HDAC6 semble prometteuse dans la SMA
Le 21/07/2026
Des chercheurs lyonnais ont experimenté in vitro et in vivo la possible synergie thérapeutique entre l’inhibiteur de l’HDAC de type 6, déjà employé pour combattre l’atrophie musculaire dans la…
Activité clinique
Déficit en TK2 : du traitement des formes précoces aux premiers bénéfices dans les formes tardives
Le 16/07/2026
La Commission européenne a accordé, le 31 mars 2026, une autorisation de mise sur le marché (AMM) sous circonstances exceptionnelles au Kygevvi (doxecitine et doxribtimine)…
Activité clinique
Un nouvel index clinique centré sur les patients atteints de myosite à inclusions
Le 16/07/2026
Des chercheurs américains ont mis au point une échelle fonctionnelle destinée à apprécier l’état de santé des patients atteints de myosites à inclusions (sIBM pour…
Activité clinique
Vers une intégration consensuelle des thérapies innovantes dans la myasthénie auto-immune ?
Le 13/07/2026
Un groupe de spécialistes européens de la myasthénie auto-immune s’est attaché à définir une forme de consensus quant à la prise en compte des nouvelles molécules (inhibiteurs…
Activité clinique
Quand faut-il surveiller la fonction respiratoire dans la myopathie de Becker ?
Le 10/07/2026
Une analyse rétrospective, menée sur 152 patients atteints de dystrophie musculaire de Becker âgés de 3 à 86 ans suivis en moyenne 11 ans, décrit…
Activité clinique
Recherche
De l’intérêt du régime cétogène dans le traitement de la myasthénie auto-immune
Le 10/07/2026
Des cliniciens allemands ont testé l’intérêt du régime cétogène (hyper-riche en lipides et pauvre en glucides) dans la myasthénie auto-immune, dans le sillage d’autres essais réalisés,…
Activité clinique
Des évaluations et des choix thérapeutiques propres aux adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1
Le 2/07/2026
Des chercheurs français ont conduit une étude de terrain concernant les attentes des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, consultant en vue d’une…
Activité clinique
Les préférences des patients atteints de myasthénie généralisée pour leurs traitements
Le 18/06/2026
Une étude chinoise multicentrique a évalué les préférences thérapeutiques de 909 adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée. Intégrer ces préférences dans la décision médicale pourrait permettre d’optimiser…
Activité clinique
Des recommandations nécessaires dans la prise en charge des troubles neuropsychiatriques de la DMD
Le 16/06/2026
La prise en charge des troubles neurodéveloppementaux et psychiatriques constitue un besoin majeur non satisfait chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Dans le…
Activité clinique
Recherche
La pioglitazone évaluée dans la myosite à inclusions au cours d’un essai de phase I
Le 15/06/2026
La pioglitazone, un agoniste sélectif des récepteurs nucléaires PPAR-γ, a été évaluée dans un essai de phase I portant sur 13 patients atteints de myosite…
Activité clinique
La myasthénie à début très tardif, une maladie de bon pronostic à traiter de façon active
Le 11/06/2026
De plus en plus fréquente, la myasthénie auto-immune à début très tardif (VLOM pour very late onset myasthenia) : apparait à partir de l’âge de 65 ans, se distingue…
Activité clinique
Le risdiplam (Evrysdi) en comprimé, une nouvelle galénique disponible en France
Le 8/06/2026
L’inscription au Journal Officiel du risdiplam (Evrysdi) en comprimés pelliculés vient d’être publiée. Cette nouvelle formulation sera disponible en officine dès le 9 juin 2026.…
Activité clinique
Recherche
La prise de givinostat s’accompagne fréquemment d’effets secondaires, le plus souvent gérables
Le 29/05/2026
Des cliniciens italiens rapportent leur expérience, en vie réelle, de l’utilisation du givinostat, un inhibiteur de l’HDAC, dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : Ces…
Activité clinique
Un nouveau protocole national de diagnostic et de soins pour les calpaïnopathies
Le 15/05/2026
De nouvelles recommandations pour le diagnostic et la prise en charge des calpaïnopathies (LGMD R1 et LGMD D4) ont récemment été publiées afin d’optimiser les…
Activité clinique
Dans la SMA, la bioéquivalence entre Spinraza et son générique GNR-100 démontrée
Le 12/05/2026
Le GNR-100 pourrait être le premier médicament générique de Spinraza dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. Une étude russe a montré la bioéquivalence entre les…
Activité clinique
La transition enfant-adulte dans les maladies neuromusculaires vue d’Europe
Le 8/04/2026
Le réseau de référence européen EURO- NMD a procédé à une enquête afin d’apprécier les besoins et les modalités du passage des patients atteints d’une maladie…