Vecteurs de thérapie génique

Plateforme MyoVector

La plateforme MyoVector est dirigée par Sofia Benkhelifa-Ziyyat, PhD, chercheuse au Cnetre de Recherche en Myologie de l’Institut. Elle a pour objectif de produire des vecteurs de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. issus des virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. adéno-associés (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).) afin de soutenir des projets de recherche à visée thérapeutique et exploratoire. 

Des vecteurs de haute qualité sont produits en une semaine environ par la plateforme, grâce à un procédé basé sur la triple transfection transitoire de cellules en suspension, suivie d’étapes de purificationEnchaînement d’une ou plusieurs techniques permettant d’accroître la pureté d’une molécule ou d’un composé chimique. et de formulation finale. La plateforme propose plusieurs sérotypes (AAV1, AAV2, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAVrh10, AAVMYO), permettant l’expression de transgènes thérapeutiques, de gènes rapporteurs ou d’autres constructions génétiques selon les besoins des projets de recherche.

En réunissant l’expertise de MyoVector et celle du laboratoire Généthon, une méthode évolutive de production pour les applications précliniques et cliniques est actuellement développée dans MyoVector avec le soutien du DIM Thérapie Génique.

En 2025, la plateforme MyoVector a poursuivi et amplifié son activité, notamment :

• Production de vecteurs à fort tropisme musculaire (AAVmyo et LICA1) pour le projet stratégique « Thérapie génique « leurre » pour la DM1 ». Evaluation de différentes constructions optimisées dans ce cadre réalisées par l’équipe de D. Furling en collaboration avec le Généthon.
• Réalisation de 75 productions pour six équipes du Centre de Recherche en Myologie. Les sérotypes produits sont AAV1, AAV2, AAV8, AAV9, AAVMYO, LICA1
• Grâce à une collaboration entre MyoVector et MyoImage, production et mise à disposition pour les équipes de recherche d’un catalogue de vecteurs AAV exprimant des gènes rapporteurs fluorescents qui marquent spécifiquement divers compartiments cellulaires (actineProtéine abondante dans les cellules eucaryotes dont la forme monomérique ou globulaire (actine G) donne par polymérisation un filament protéique hélicoïdal (actine F), constituant majeur du cytosquelette et qui fait partie de l’appareil contractile du muscle strié., microtubules, Golgi, mitochondries, noyaux, centrosomes, histones, etc.). L’objectif est de constituer une ressource facilement et rapidement accessible pour les projets de recherche et favoriser l’émergence de nouvelles collaborations.
• Présentation de l’activité de MyoVector à l’ESGCT 2025 à Séville et au symposium « Innovation Day 2025» DIM BioConvS (Région Ile de France).

Composition de l’équipe

Sofia Benkhelifa-Ziyyat, Directrice de Recherche
Pierre Meunier, Ingénieur d’Etudes