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La Commission européenne a accordé, le 31 mars 2026, une autorisation de mise sur le marché (AMM) sous circonstances exceptionnelles au Kygevvi (doxecitine et doxribtimine) dans le traitement des myopathies mitochondriales avec déficit en thymidine kinase 2 (TK2), à la suite de…
Des chercheurs américains ont mis au point une échelle fonctionnelle destinée à apprécier l’état de santé des patients atteints de myosites à inclusions (sIBM pour sporadic Inclusion Body Myositis). Celle-ci a pu être construite à partir des contributions des patients…
Un groupe de spécialistes européens de la myasthénie auto-immune s’est attaché à définir une forme de consensus quant à la prise en compte des nouvelles molécules (inhibiteurs du complément du récepteur Fc néonatal…) au sein de l’arsenal thérapeutique de la maladie : Les…
Une analyse rétrospective, menée sur 152 patients atteints de dystrophie musculaire de Becker âgés de 3 à 86 ans suivis en moyenne 11 ans, décrit le déclin respiratoire et a permis de proposer des préconisations pour mieux en assurer son…
Des cliniciens allemands ont testé l’intérêt du régime cétogène (hyper-riche en lipides et pauvre en glucides) dans la myasthénie auto-immune, dans le sillage d’autres essais réalisés, avec succès pour certains, dans d’autres maladies auto-immunes : Les auteurs insistent sur les limites de…
Deux chercheurs allemands ont étudié le bénéfice et les complications possibles, en particulier cardiovasculaires, d’une nouvelle classe médicamenteuse utilisée dans les formes réfractaires de la myasthénie auto-immune : Ces données doivent inciter les cliniciens à surveiller régulièrement le risque de survenue de…
Des chercheurs français ont conduit une étude de terrain concernant les attentes des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, consultant en vue d’une thérapie innovante (Spinraza, Zolgensma ou Evrysdi) : Les auteurs plaident pour des évaluations plus individualisées et…
Un consortium de chercheurs internationaux a rassemblé et analysé les données cliniques et biologiques d’une cohorte de patients avec des variants pathologiques concomitants dans les gènes SRPK3 et TTN : Ces travaux permettent de mieux faire connaitre cette myopathie ultra-rare dont le mécanisme (digénisme)…
Des chercheurs néerlandais ont compilé les effets bénéfiques de la vitamine B2 (riboflavine) dans plusieurs maladies métaboliques dont certaines sont neuromusculaires : Ces trois étiologies comprennent souvent une atteinte musculaire associée laquelle répond bien au traitement.
Les inhibiteurs de points de contrôle (checkpoint inhibitor) sont largement utilisés en oncologie mais ne sont pas dénués d’effets secondaires, notamment au niveau neuromusculaire. Des chercheurs australiens font le point et ont établi un algorithme décisionnel utile au praticien de…
Une étude chinoise multicentrique a évalué les préférences thérapeutiques de 909 adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée. Intégrer ces préférences dans la décision médicale pourrait permettre d’optimiser l’observance et d’améliorer la qualité de vie des patients.
La prise en charge des troubles neurodéveloppementaux et psychiatriques constitue un besoin majeur non satisfait chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Dans le cadre du projet européen BIND (Brain Involvement iN Dystrophinopathies), cinq cliniciens européens spécialisés ont rapporté leur expérience concernant la prise en charge de ces troubles. Selon les centres, entre moins … [Lire la suite]
La pioglitazone, un agoniste sélectif des récepteurs nucléaires PPAR-γ, a été évaluée dans un essai de phase I portant sur 13 patients atteints de myosite à inclusions, ayant tous reçu le traitement pendant 8 mois après une phase d’observation de 4 mois. Cet essai visait à apporter la preuve de concept de l’intérêt d’un traitement … [Lire la suite]
De plus en plus fréquente, la myasthénie auto-immune à début très tardif (VLOM pour very late onset myasthenia) : apparait à partir de l’âge de 65 ans, se distingue par une prédominance masculine et une association rare au thymome, devrait être envisagée chez tout patient âgé présentant une faiblesse musculaire récente localisée ou généralisée, la recherche d’anti-RACh étant essentielle, … [Lire la suite]
La 4ème Semaine du Muscle s’est tenue du 1er au 7 juin 2026. Organisée par l’Institut de Myologie et l’AFM-Téléthon, elle a mobilisé chercheurs, professionnels de santé, monde du sport, acteurs de l’entreprise, collectivités et grand public autour de la santé musculaire. Le Match des Héros, qui a donné le coup d’envoi de cette semaine … [Lire la suite]
L’inscription au Journal Officiel du risdiplam (Evrysdi) en comprimés pelliculés vient d’être publiée. Cette nouvelle formulation sera disponible en officine dès le 9 juin 2026. Elle est indiquée chez les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) de type I, II ou III, ou présentant 1 à 4 copies du gène SMN2, âgés de plus de … [Lire la suite]
Congrès – Strasbourg, France
Congrès – Marseille, France
Congrès – Girona, Espagne
Congrès – Hiroshima, Japon