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2493 actualités
Des résultats positifs chez la souris pour une nouvelle thérapie génique dans la SMA de type I
Le 16/07/2025
Alors que la thérapie génique Zolgensma® dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) est associée à un risque de cardiotoxicité et d’hépatotoxicité, une autre thérapie génique EXG001-307…
Le risque de fausse positivité des auto-anticorps RACh persiste
Le 15/07/2025
Des biologistes italiens se sont penchés rétrospectivement sur le risque d’obtenir des résultats d’auto-anticorps « faux positifs » lors de l’exploration de patients suspects de myasthénie auto-immune,…
L’importance d’une analyse génétique approfondie en cas de myopathies congénitales liées au gène RYR1
Le 11/07/2025
À partir de deux cas pédiatriques de myopathies liées au gène RYR1 et d’une revue de la littérature, une équipe japonaise met en avant la complexité du…
La thérapie génique en pause dans la Maladie de Danon
Le 10/07/2025
Malgré des résultats encourageants d’un essai de phase I de la thérapie génique RP-A501 sur la cardiomyopathie dans la maladie de Danon, l’essai de phase…
Myo-Guide : un outil en ligne combinant IA et IRM pour aider au diagnostic des MNM
Le 10/07/2025
Un consortium international a développé une application web basée sur l’intelligence artificielle (machine learning) permettant le diagnostic automatisé des maladies neuromusculaires à partir de l’IRM…
Retour sur les JDF 2025
Le 9/07/2025
Le grand rassemblement annuel des Journées des Familles organisé par l’AFM-Téléthon au Parc Floral de Paris s’est tenu les 4 et 5 juillet derniers. Il…
Une nouvelle série de cas de calpaïnopathie de transmission autosomique dominante
Le 9/07/2025
Des chercheurs français et danois publient les données de patients atteints de calpaïnopathie primitive et dérogeant au caractère habituel de la transmission de celle-ci : les…
Le recours à un exosquelette potentialise l’effet du nusinersen
Le 7/07/2025
Des chercheurs japonais rapportent les résultats d’une étude ayant comparé l’évolution de 12 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) chez qui un protocole…
Parution du magazine VLM n°213
Le 3/07/2025
Le dernier numéro du magazine de l’AFM-Téléthon Vaincre les myopathies (VLM n°213) vient de paraitre, avec un dossier complet « Muscle : innover pour comprendre, corriger, remplacer, réparer », mettant…
L’institut recrute un Kinésithérapeute (H/F)
Le 1/07/2025
L’Institut de Myologie Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion…
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 7 juillet – Cedric Moro (France)
Le 1/07/2025
Skeletal muscle as an endocrine organ during exercise Lundi 7 juillet – 12h00-13h00 Cedric Moro, PhD (Institute of Metabolic and Cardiovascular Diseases, Toulouse, France) Plus…
DMD : le Translarna® perd son autorisation conditionnelle en Europe et n’est plus disponible en France
Le 1/07/2025
La Commission européenne avait annoncé le 28 mars 2025 le retrait de l’autorisation de mise sur le marché en Europe du Translarna® dans la dystrophie musculaire…
Sommet GenoTher 2025 : Dessiner l’avenir de la thérapie génique
Le 30/06/2025
GenoTher Summit 2025, premier symposium organisé par le biocluster GenoTher, s’est tenu le 11 juin 2025 au Génocentre à Évry-Courcouronnes. Il a rassemblé plus de 350 acteurs…
Le givinostat est autorisé à la commercialisation en Europe, pour certains patients atteints de DMD
Le 30/06/2025
Le givinostat, un inhibiteur des histones désacétylases (HDAC) qui agit sur la fibrose et l’inflammation du muscle dans la myopathie de Duchenne, est désormais autorisé…
Du nouveau dans le traitement de certaines myosites inflammatoires réfractaires
Le 27/06/2025
Des cliniciens allemands rapportent un cas de syndrome des antisynthétases (ASyS) ayant fait l’objet de plusieurs biothérapies : la patiente âgée de 45 ans avait dans…
Vers une meilleure connaissance des effets secondaires liés à l’usage des cellules CAR-T
Le 26/06/2025
Des cliniciens allemands ont étudié les effets secondaires indésirables survenus chez des patients atteints de maladies auto-immunes ayant bénéficié de cellules CAR-T ciblant l’antigène CD19 :…
Retour sur la 26ème édition de l’école d’été AcadeMYO
Le 25/06/2025
La 26ème édition de l’école d’été de l’Institut de Myologie vient de s’achever. Elle s’est tenue en présentiel à l’Institut de Myologie du 16 au 20 juin. L’institut…
Tolérance de l’efgartimod dans la myasthénie auto-immune
Le 25/06/2025
Des chercheurs chinois se sont intéressés aux effets indésirables observés lors de l’administration d’efgartigimod, un immunosuppresseur de nouvelle génération utilisé, entre autres indications, dans la…
La corticothérapie est-elle efficace sur la fonction cardiaque dans la DMD ? Revue
Le 24/06/2025
Des chercheurs chinois ont voulu savoir si la corticothérapie au long cours utilisée dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pouvait améliorer la fonction cardiaque :…
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 30 juin – Kay Ohlendieck (Irlande)
Le 24/06/2025
Proteomic profiling of skeletal muscle aging Lundi 30 juin 2025 – 12h00-13h00 Pr Kay Ohlendieck (Maynooth University Faculty of Science & Engineering, Ireland) Plus d’information sur…