DMD : le canakinumab diminue certains marqueurs sanguins mais pas l’IL1b

Anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme. monoclonal qui neutralise l’interleukine 1 bêta (IL1β), un marqueur inflammatoire fortement exprimé dans la myopathie de Duchenne, le canakinumab (Ilaris^®) est un immunosuppresseurMédicament utilisé dans le traitement de certaines maladies auto-immunes ou lors de greffe car il limite la réponse du système immunitaire. déjà commercialisé.

Un essai américain de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II a évalué l’efficacité de 2mg/kg de canakinumab chez 3 garçons atteints de DMD (deux âgés de 4 ans et un de 5 ans), sans corticothérapie complémentaire, quatre semaines mois après l’injection sous-cutanée.

• Le produit est bien toléré, sans réaction au point d’injection ;
• Le taux d’IL1β ne baisse pas significativement chez les trois patients ;
• Le taux d’inhibiteur plasmatique de la sérine protéase et la sous-unité alpha du récepteur de l’interleukine-6 (IL-6 sRa), de l’antigènesubstance provoquant la fabrication d’anticorps spécifiquement dirigés contre elle. lymphocytaire 86 (LY86) et de l’immunoglobuline D (IgD) ont significativement diminué ;
• Le taux de myostatine a également chuté.

D’autres études utilisant le canakinumab pendant une période de traitement plus longue pourraient démontrer un bénéfice accru sur certains de ces marqueurs protéiques sanguins.

Pilot study of canakinumab (Ilaris) in steroid naïve children with Duchenne muscular dystrophy demonstrates safety and exploratory changes in potential serum protein response biomarkers. Spurney CF, Chong J, Gordish-Dressman H et al. J Neuromuscul Dis. 2025 May

 

Voir aussi « Lu pour vous 2025 n°7 »