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1794 actualités
Recherche
Myopathie GNE et 6’-sialyllactose : des résultats en demi-teinte
Le 6/12/2023
Une équipe sud-coréenne a réalisé un essai randomisé du 6’-sialyllactose (6SL) contre placebo dans la myopathie GNE pendant près de deux ans (96 semaines) chez 20…
Recherche
Des crampes musculaires douloureuses au premier plan dans une forme très rare de neuropathie héréditaire sensitivo-motrice
Le 5/12/2023
L’atrophie musculaire neurogène de type Okinawa (ou HMSN-P) est une neuropathie héréditaire extrêmement rare. Des chercheurs nippons se sont intéressés à nouveau à ce qui…
Recherche
DMD : première étude chez l’homme de la thérapie cellulaire DT-DEC01
Le 4/12/2023
Une équipe polono-américaine en collaboration avec le laboratoire Dystrogen Therapeutics a publié les résultats de l’administration chez des patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD),…
Recherche
I-Stem, coordinateur du consortium de recherche européen DREAMS associant IA, cellules souches et criblage pharmacologique pour traiter des MNM
Le 29/11/2023
I-Stem, l’un des leaders européens de la recherche innovante dans le domaine des cellules souches et des maladies rares, va coordonner, en collaboration étroite avec…
Recherche
Le garetosmab est efficace dans la fibrodysplasie ossifiante progressive
Le 27/11/2023
L’essai de phase II LUMINA 1 a évalué la tolérance et l’efficacité du garetosmab, un anticorps monoclonal qui bloque les voies de signalisation des activines…
Recherche
L’atteinte faciale est fréquente dans la myosite à inclusions
Le 24/11/2023
À la suite de précédents travaux sur la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD), des chercheurs marseillais ont étudié les caractéristiques du déficit des muscles du visage…
Recherche
La testostérone dans la DMD améliore la situation sans toutefois la normaliser
Le 23/11/2023
L’équipe de Newcastle s’est intéressée au suivi à long terme d’une cohorte de 15 garçons atteints de myopathie de Duchenne sous corticoïdes qui ont été…
Recherche
Une nouvelle myopathie avec surcharge glycogénique
Le 22/11/2023
Des chercheurs français rapportent la découverte d’un gène responsable d’une nouvelle myopathie débutant dans l’enfance et s’accompagnant d’une accumulation de glycogène au niveau musculaire : le…
Recherche
L’expertise du laboratoire RMN utilisée pour suivre la croissance du coeur d’un patient – Entretien avec Benjamin Marty
Le 21/11/2023
Benjamin Marty est co-responsable du Laboratoire d’imagerie et de spectroscopie par résonance magnétique du Centre d’Exploration et d’Évaluation Neuromusculaire de l’institut. Avec Yves Fromes, également chercheur…
Recherche
Mariko Okubo récompensée à la WMS pour la découverte d’un nouveau rôle potentiel pour les lamines – Entretien
Le 21/11/2023
Mariko Okubo est post-doctorante au Centre de Recherche en Myologie dans l’équipe « Génétique et physiopathologie des maladies neuro-musculaires liées à la matrice extracellulaire et du…
Recherche
Biologie des cellules T dans les maladies neuromusculaires : cas de la DMD et de la SLA
Le 21/11/2023
Dans les maladies neuromusculaires d’origines pathogéniques différentes, on a de plus en plus d’éléments indiquant une interaction étroite entre le système immunitaire, le nerf et le muscle.…
Recherche
Des immunoglobulines IV efficaces en particulier sur les signes cutanés de la dermatomyosite
Le 20/11/2023
Les bons résultats de l’essai international ProDERM, évaluant les immunoglobulines intraveineuses Octagam® contre placebo chez 95 adultes atteints de dermatomyosite, avaient abouti en 2022 à…
Recherche
Une histoire naturelle des myopathies congénitales liées à RYR1 pédiatriques
Le 20/11/2023
Deux grands centres neuromusculaires pédiatriques londoniens ont réalisé une étude rétrospective de 69 enfants atteints de myopathie liée à RYR1 suivis entre 1992 et 2019 :…
Recherche
Pas de corrélation entre fatigue et sévérité dans la SMA ?
Le 20/11/2023
Les résultats d’une enquête en ligne sur l’impact de la fatigue dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA) menée par l’association Cure SMA auprès de 243 adultes…
Recherche
Des résultats d’efficacité mitigés pour le SRP-9001 (Elevidys), thérapie génique autorisée aux USA dans la DMD
Le 20/11/2023
Dans un communiqué de presse du 30 octobre 2023, Sarepta Therapeutics annonce les premiers résultats d’efficacité de l’essai Embark, un essai de phase III de…
Recherche
Une étude identifie les critères clés pour un réglage optimal des fauteuils roulants
Le 17/11/2023
Une étude financée par l’AFM-Téléthon, a cherché à identifier les principaux critères de positionnement garantissant la santé et la qualité de vie des usagers adultes…
Recherche
L’efgartigimod actif sur différents groupes musculaires dans la myasthénie
Le 17/11/2023
Une analyse post-hoc des résultats de l’essai Adapt, mené notamment en France chez 167 adultes atteints d’une forme généralisée de myasthénie auto-immune, montre que l’efgartigimod…
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Le développement de l’arimoclomol s’arrête dans la myosite à inclusions
Le 17/11/2023
Avec une prévalence de 1 pour 200 000 en Europe, la myosite à inclusions sporadique est la plus fréquente des myosites idiopathiques après l’âge de 50 ans. Elle…
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Louise Benarroch lauréate du Prix Elsevier Runner Up à la WMS 2023 – Entretien
Le 16/11/2023
Louise Benarroch est chercheuse post-doctorante dans l’équipe « Génétique et physiopathologie des maladies neuromusculaires liées à la matrice extracellulaire et du noyau » dirigée par Gisèle Bonne…
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Résultats de l’essai de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire : efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice dans cette maladie extrêmement sévère, des défis à relever
Le 16/11/2023
La revue The Lancet Neurology a publié hier les résultats cliniques d’un essai de thérapie génique mené par Astellas Gene Therapies, avec un candidat-médicament conçu…