DMD : première étude chez l’homme de la thérapie cellulaire DT-DEC01

Une équipe polono-américaine en collaboration avec le laboratoire Dystrogen Therapeutics a publié les résultats de l’administration chez des patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD), d’un nouveau produit de thérapie cellulaireProcessus par lequel on transfert des cellules (modifiées ou non) dans un organisme dans un but thérapeutique., le DT-DEC01. Il est constitué de cellules chimériques exprimant la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. issue de la fusion de deux myoblastes, l’un d’un donneur sain et l’autre du patient atteint de DMD et ultérieurement traité avec ces nouvelles cellules :

• trois participants âgés entre six et quinze ans (l’un d’entre eux a perdu la marche) et ayant différents types de mutations ont été inclus dans l’étude ;
• ils ont reçu une seule injection intra-osseuse du traitement ;
• un an après l’injection, les deux participants en capacité de marcher ont amélioré leurs scores au test de marche (6MWT) et leur performances fonctionnelles (NSAA) ;
• les trois participants ont montré des améliorations dans la force musculaire et la résistance à la fatigue en corrélation avec les données d’électromyographie (EMGTracé rendant compte de l’activité électrique produite par la contraction musculaire, enregistré à l’aide d’une aiguille fine implantée dans le muscle. Il permet de savoir si le problème musculaire est dû à une atteinte des muscles ou à une atteinte des nerfs.) enregistrées ;
• les fonctions pulmonaire et cardiaque mesurées par spirométrie et échocardiographie, ont été améliorées ou stabilisées chez tous les patients.
• aucun effet indésirable lié au traitement n’a été observé jusqu’à 21 mois après l’administration.

Un suivi à plus long terme de ces trois participants ainsi que d’autres patients inclus dans cette étude permettra de fournir d’autres résultats d’efficacité.

Dystrophin Expressing Chimeric (DEC) Cell Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: A First-in-Human Study with Minimum 6 Months Follow-up. A. Heydemann , G. Bieganski , J. Wachowiak. Stem Cell Rev Rep. 2023 Mar 31

 

Safety and Efficacy of DT-DEC01 Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy Patients: A 12 – Month Follow-Up Study After Systemic Intraosseous Administration. Siemionow M, Biegański G, Niezgoda A et al. Stem Cell Rev Rep. 2023 Nov.

 

Voir aussi « Myopathie de Duchenne : une nouvelle thérapie cellulaire prometteuse »