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2490 actualités
Recherche
L’Isembyld (apitegromab) obtient une AMM américaine dans le traitement de la SMA
Le 12/10/2026
Le 11 septembre 2026, la FDA a octroyé une autorisation de mise sur le marché pour l’anti-myostatine Isembyld (ou apitegromab) dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA).…
Recherche
Les défis diagnostique et physiopathologique des myopathies vacuolaires d’origine toxique
Le 9/10/2026
Des cliniciens et des chercheurs de l’Institut de Myologie, en collaboration avec des chercheurs internationaux, se sont intéressés aux myopathies induites par la chloroquine (et…
Recherche
Biopsie musculaire : un outil diagnostique toujours utile malgré les avancées de la génétique
Le 8/10/2026
Des chercheurs italiens se sont penchés sur la valeur diagnostique de la biopsie musculaire à l’heure où le séquençage à haut débit (NGS) et les…
Recherche
Stabilisation de la fonction motrice deux ans après un switch vers l’avalglucosidase alfa dans la maladie de Pompe
Le 8/10/2026
Une étude française a analysé les données de vie réelle de 47 adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif passés à l’avalglucosidase…
Recherche
La modulation du pool de cellules satellites musculaires (MuSC) par le GDF5 : un bénéfice thérapeutique potentiel pour la DMD
Le 8/10/2026
Des chercheurs du Centre de Recherche en Myologie* de l’Institut ont mis en évidence les bénéfices du traitement par le facteur de croissance et de…
Soins
Les troubles digestifs, à ne pas sous-estimer dans la maladie de Steinert
Le 7/10/2026
Une étude a évalué la fréquence des manifestations gastro-intestinales et leur fardeau chez 95 patients atteints d’une forme adulte de la maladie de Steinert. Les…
Soins
La MFM désormais disponible sur une app : avantages et inconvénients
Le 7/10/2026
Les équipes de Lyon et de Saint-Etienne qui ont conçu et mis au point la Mesure de la Fonction Motrice (MFM) annoncent sa disponibilité sur…
Recherche
Des études plasmatiques de protéomique pour apprécier les manifestations cliniques et les lésions tissulaires de certaines myopathies inflammatoires
Le 6/10/2026
Un consortium international de chercheurs comprenant une équipe française a analysé les profils protéomiques de 201 patients vus à Stockholm et atteints de myopathie inflammatoire :…
Soins
La VPPI aurait bien un effet positif sur la croissance thoracique chez les enfants atteints de SMA de type I
Le 6/10/2026
Une étude rétrospective française a évalué l’effet de la ventilation par pression positive intermittente (VPPI) par Alpha 300® chez sept enfants atteints d’amyotrophie spinale de…
Recherche
Les affections auto-immnunes positives pour l’anticorps anti-Ku ont un risque non négligeable de complications pulmonaires
Le 5/10/2026
Des cliniciens appartenant à dix centres de l’Assistance-Publique Hôpitaux de Paris (APHP) ont compilé et comparé les données cliniques et biologiques de 154 adultes ayant des…
Recherche
Quels niveaux de CPK sont-ils vraiment pathologiques ?
Le 5/10/2026
Des chercheurs anglais et canadiens ont essayé d’établir des normes de non-pathogénicité pour les taux de créatinine-phospho-kinase (CPK) mesurés en routine clinique : Selon les auteurs,…
Soins
Intégrer des exercices en piscine dans la maladie de Steinert
Le 2/10/2026
Dans une étude canadienne, 22 adultes atteints de la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1 ou DM1) ont été randomisés dans des groupes…
Soins
Mise à jour de la stratégie nationale de diagnostic génétique des myopathies par Filnemus
Le 1/10/2026
La filière Filnemus publie une actualisation de sa stratégie de diagnostic génétique des maladies neuromusculaires, avec notamment : Cette stratégie séquentielle et harmonisée vise à réduire…
Recherche
Le géfurulimab franchit avec succès la phase III dans la myasthénie avec anti-RACh+
Le 1/10/2026
L’essai de phase III PREVAIL a évalué contre placebo dans 20 pays, dont la France, le géfurulimab (ou ALXN1720) chez 249 adultes atteints d’une forme…
Recherche
Premiers résultats de la phase III du del-desiran dans la maladie de Steinert
Le 29/09/2026
Novartis a annoncé en septembre 2026 les premiers résultats de l’essai HARBOR de phase III évaluant le delpacibart etedesiran (del-desiran ou AOC 1001) dans la…
Recherche
Le diabète plus fréquent dans la dermatomyosite à début tardif, indépendamment de la prise de corticoïdes
Le 24/09/2026
Une analyse rétrospective a été menée à partir des dossiers médicaux de 434 patients atteints de dermatomyosite à début tardif, appariés à une cohorte témoin.…
Recherche
Une stratégie antisens pour cibler spécifiquement l’une des mutations responsables de la FOP
Le 23/09/2026
Des chercheurs canadiens ont mis au point des oligonucléotides antisens (des gapmers ADN/ARN) conçus pour cibler sélectivement la mutation R206H du gène ACVR1, qui est…
Événement
Le 21 septembre marque la Journée internationale de sensibilisation à la myosite
Le 21/09/2026
Aujourd’hui, 21 septembre, c’est la 25ème Journée internationale de sensibilisation à la myosite organisée par la Myositis Association 1 personne sur 7000 est atteinte de…
Événement
Long-Read Sequencing of Expanded Tandem repeats Workshop 3
Le 16/09/2026
Workshop – Paris, France
Événement
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 21 sept. – Dr Marzia Rossato (Italy)
Le 15/09/2026
Sequencing Technologies: Opportunities from Whole-Genome to Targeted Analysis of Complex Genomic Variants and Epigenetic Modifications Lundi 21 septembre 2026 – 12h00-13h00 Dr Marzia Rossato (University of…