Le géfurulimab franchit avec succès la phase III dans la myasthénie avec anti-RACh+

L’essai de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. PREVAIL a évalué contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. dans 20 pays, dont la France, le géfurulimab (ou ALXN1720) chez 249 adultes atteints d’une forme généralisée de myasthénie auto-immune :

• ce candidat-médicament est un nano-anticorps bispécifique se liant à la portion C5 du complément (pour bloquer son activation) et à l’albumine ce qui prolongerait sa demi-vie,
• il s’auto-administre en sous-cutané sur un rythme hebdomadaire, avec la possibilité de recevoir de façon concomitante des immunoglobulinesProtéines qui ont une activité anticorps elles jouent un rôle essentiel dans la défense de l’organisme contre les agressions.,
• les critères d’efficacité de l’essai PREVAIL ont été atteints, avec une amélioration des scores MG-ADL et QMG significative, rapide (dès la semaine 1) et durable (pendant 26 semaines),
• l’incidence des effets indésirables a été équivalente dans les deux groupes (75,6% sous géfurulimab et 80,6% sous placebo), le plus souvent de gravité légère à modérée, sans déclaration d’infection à méningocoques.