Premiers résultats de la phase III du del-desiran dans la maladie de Steinert

Novartis a annoncé en septembre 2026 les premiers résultats de l’essai HARBOR de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. évaluant le delpacibart etedesiran (del-desiran ou AOC 1001) dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).

• Le critère principal de l’essai n’a pas été atteint : chez les 150 participants âgés de 16 à 65 ans, le del-desiran n’a pas amélioré significativement la myotonieLa myotonie est un défaut de relâchement de la fibre musculaire : après une contraction, le muscle ne revient pas rapidement à son état de repos initial. Ce phénomène donne une sensation de raideur due à une lenteur du relâchement du muscle après sa contraction. Il a tendance à s’améliorer avec la répétition du mouvement. La myotonie n’est en général pas douloureuse (à la différence d’une crampe par exemple), mais peut être gênante pour certains gestes de la vie courante (ouvrir un pot de confiture, visser ou dévisser une ampoule, manipuler certains objets…). Lors d’un examen clinique le médecin peut la provoquer par une percussion de la partie charnue du muscle avec un marteau à réflexe. des mains par rapport au placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. après environ un an de traitement.
• Des signes d’activité auraient été observés sur certains critères secondaires (force de préhension, la force musculaire la marche/course sur 10 mètres et questionnaire DM1-ACTIVc sur les activités dans la vie quotidienne). Ces données sont en cours d’analyse.
• Les données sur la tolérance du produit sont globalement bonnes.

Novartis prévoit des discussions avec les autorités de santé avant de décider des prochaines étapes.