De nouvelles données d’essais cliniques dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) ont été discutées lors de la dernière édition du congrès de la World Muscle Society (WMS) du 20 au 24 septembre 2021.
Sur cinq nourrissons pré-symptomatiques âgés de moins de 6 semaines, traités par Evrysdi (risdiplam) pendant au moins un an dans le cadre de l’essai RAINBOWFISH, tous sont capables de déglutir et de se nourrir exclusivement par voie orale, quatre parviennent à se mettre debout et à marcher de façon autonome.
Evalué par l’essai TOPAZ, l’apitegromab (ou SRK-015) améliore la fonction motrice des participants atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 21 ans, sur un an.
Roche presents new data at World Muscle Society (WMS) 2021 highlighting new advances for people living with rare neuromuscular disorders. Communiqué de presse de Roche du 24 septembre 2021.
Scholar Rock Presents Additional Data Analyses from the Apitegromab TOPAZ Phase 2 Trial at the World Muscle Society 2021 Virtual Congress. Communiqué de presse de Scholar Rock du 23 septembre 2021.
Voir aussi « La SMA au congrès de la WMS2021 »
