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1745 actualités
Recherche
Les anticorps contre le CRD de MuSK sont pathogènes dans un modèle murin de myasthénie auto-immune
Le 23/07/2025
La myasthénie auto-immune (MG) est causée par des auto-anticorps dirigés principalement contre le récepteur de l’acétylcholine (RACh) ou le récepteur tyrosine kinase MuSK situé au…
Recherche
L’inhibition de la glutamate déshydrogénase comme nouvelle piste thérapeutique dans la DMD
Le 22/07/2025
Des chercheurs européens et chinois se sont intéressés à la voie du glutamate comme possible cible thérapeutique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : cette…
Recherche
RMN : une nouvelle approche pour évaluer les tissus musculaires malgré les mouvements respiratoires
Le 21/07/2025
MoCo MRF T1-FF: une nouvelle approche pour évaluer précisément les tissus musculaires du haut du corps par RMN malgré les mouvements physiologiques (diaphragme). Au cours…
Recherche
Une cartographie de l’expression de la dystrophine dans le système nerveux central
Le 18/07/2025
Dans le contexte des difficultés cognitives fréquemment observées dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), des chercheurs britanniques rapportent des travaux portant sur la présence…
Recherche
Vers une standardisation européenne des registres et outils numériques dans la myasthénie auto-immune
Le 18/07/2025
Des experts européens ont été réunis en conclave par l’European Neuromuscular Center (ENMC) afin de définir des standards dans le recensement et la prise en charge…
Recherche
L’approche protéomique comme alternative à la biopsie musculaire
Le 17/07/2025
Des chercheurs européens, dont deux de l’Institut de Myologie, font le point sur les progrès dans les biomarqueurs sériques permettant d’explorer la dystrophie musculaire de…
Recherche
L’EDG-5506 (sevasemten) stabiliserait les scores fonctionnels dans la myopathie de Becker
Le 17/07/2025
L’EDG-5506 (Edgewise Therapeutics) est une petite molécule qui limite le recrutement des fibres musculaires rapides durant l’effort musculaire, protégeant le muscle des lésions mécaniques possibles.…
Recherche
Des résultats positifs chez la souris pour une nouvelle thérapie génique dans la SMA de type I
Le 16/07/2025
Alors que la thérapie génique Zolgensma® dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) est associée à un risque de cardiotoxicité et d’hépatotoxicité, une autre thérapie génique EXG001-307…
Recherche
Le risque de fausse positivité des auto-anticorps RACh persiste
Le 15/07/2025
Des biologistes italiens se sont penchés rétrospectivement sur le risque d’obtenir des résultats d’auto-anticorps « faux positifs » lors de l’exploration de patients suspects de myasthénie auto-immune,…
Recherche
L’importance d’une analyse génétique approfondie en cas de myopathies congénitales liées au gène RYR1
Le 11/07/2025
À partir de deux cas pédiatriques de myopathies liées au gène RYR1 et d’une revue de la littérature, une équipe japonaise met en avant la complexité du…
Recherche
La thérapie génique en pause dans la Maladie de Danon
Le 10/07/2025
Malgré des résultats encourageants d’un essai de phase I de la thérapie génique RP-A501 sur la cardiomyopathie dans la maladie de Danon, l’essai de phase…
Recherche
Myo-Guide : un outil en ligne combinant IA et IRM pour aider au diagnostic des MNM
Le 10/07/2025
Un consortium international a développé une application web basée sur l’intelligence artificielle (machine learning) permettant le diagnostic automatisé des maladies neuromusculaires à partir de l’IRM…
Recherche
Une nouvelle série de cas de calpaïnopathie de transmission autosomique dominante
Le 9/07/2025
Des chercheurs français et danois publient les données de patients atteints de calpaïnopathie primitive et dérogeant au caractère habituel de la transmission de celle-ci : les…
Recherche
Le recours à un exosquelette potentialise l’effet du nusinersen
Le 7/07/2025
Des chercheurs japonais rapportent les résultats d’une étude ayant comparé l’évolution de 12 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) chez qui un protocole…
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DMD : le Translarna® perd son autorisation conditionnelle en Europe et n’est plus disponible en France
Le 1/07/2025
La Commission européenne avait annoncé le 28 mars 2025 le retrait de l’autorisation de mise sur le marché en Europe du Translarna® dans la dystrophie musculaire…
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Sommet GenoTher 2025 : Dessiner l’avenir de la thérapie génique
Le 30/06/2025
GenoTher Summit 2025, premier symposium organisé par le biocluster GenoTher, s’est tenu le 11 juin 2025 au Génocentre à Évry-Courcouronnes. Il a rassemblé plus de 350 acteurs…
Recherche
Le givinostat est autorisé à la commercialisation en Europe, pour certains patients atteints de DMD
Le 30/06/2025
Le givinostat, un inhibiteur des histones désacétylases (HDAC) qui agit sur la fibrose et l’inflammation du muscle dans la myopathie de Duchenne, est désormais autorisé…
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Du nouveau dans le traitement de certaines myosites inflammatoires réfractaires
Le 27/06/2025
Des cliniciens allemands rapportent un cas de syndrome des antisynthétases (ASyS) ayant fait l’objet de plusieurs biothérapies : la patiente âgée de 45 ans avait dans…
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Vers une meilleure connaissance des effets secondaires liés à l’usage des cellules CAR-T
Le 26/06/2025
Des cliniciens allemands ont étudié les effets secondaires indésirables survenus chez des patients atteints de maladies auto-immunes ayant bénéficié de cellules CAR-T ciblant l’antigène CD19 :…
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Tolérance de l’efgartimod dans la myasthénie auto-immune
Le 25/06/2025
Des chercheurs chinois se sont intéressés aux effets indésirables observés lors de l’administration d’efgartigimod, un immunosuppresseur de nouvelle génération utilisé, entre autres indications, dans la…