DMD : le Translarna® perd son autorisation conditionnelle en Europe et n’est plus disponible en France

La Commission européenne avait annoncé le 28 mars 2025 le retrait de l’autorisation de mise sur le marché en Europe du Translarna^® dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Celle-ci concernait les patients atteint de DMD, âgés de 2 ans et plus, encore marchants, ayant une anomalie génétique de type non-sens du gène DMD.

En France, la décision a été prise le 17 juin 2025 après avis de l’ANSM, par les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, de mettre fin à la prise en charge dérogatoire par les régimes de Sécurité Sociale du Translarna^®. Le laboratoire PTC Therapeutics France a adressé un courrier destiné aux professionnels de santé, pour les informer de cette décision.

Translarna (ataluren) : arrêt de mise à disposition suite au non‐renouvellement de l’AMM conditionnelle européenne, Agence Nationale de sécurité du médicament et de produits de santé (ANSM), 17 juin 2025

 

PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ (ataluren) in Europe, PTC Therapeutics, communiqué de presse du 28 mars 2025

 

Décision de la Commission européenne du 28 mars 2025

Informations sur le Translarna, Agence européenne du médicament

 

Voir aussi « DMD : le Translarna^® retiré du marché européen n’est plus disponible en France »