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2496 actualités
Événement
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 14 juin – Shin’ichi Takeda (Japon)
Le 8/06/2021
Muscle stem cells and regenerative medicine Lundi 14 juin 2021 – 12h-13h Shin’ichi Takeda (Director General Emeritus of Department Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience. National…
Événement
Webinaire ERN EURO-NMD le 10 juin : Alain Geille, Baziel van Engelen, Peter-Bram ‘t Hoen
Le 8/06/2021
Webinaire organisé par EURO-NMD en collaboration avec ERN-RND et EAN. Jeudi 10 juin 2021 – 16h-17h (heure de Paris) Addressing disease heterogeneity in…
Événement
Interview de France Pietri-Rouxel sur France Bleu
Le 4/06/2021
France Pietri-Rouxel, directrice du Groupe Thérapie génique pour la DMD & physiopathologie du muscle squelettique au Centre de recherche en Myologie de l’institut était l’invitée…
Recherche
Les attitudes et les attentes des patients atteints de SMA évoluent vis-à-vis des thérapeutiques innovantes
Le 4/06/2021
L’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (ou SMA pour spinal muscular atrophy) connait actuellement une révolution thérapeutique, avec de plus en plus de molécules…
Recherche
Une étude rétrospective du CHU de Nantes caractérise l’atteinte cardiaque sévère de femmes transmettrices de DMD
Le 4/06/2021
Une équipe du CHU de Nantes lance une étude rétrospective, conduite par le Pr. Sandra Mercier, généticienne, pour décrire les formes d’insuffisance cardiaque sévère des…
Documentation
Parution du VLM 197
Le 3/06/2021
Soutenir les malades et les familles dans leur parcours de soins et de vie tout en se battant au profit du plus grand nombre, tel…
Recherche
Un bon bilan pour le plus long suivi à ce jour du Zolgensma dans la SMA
Le 3/06/2021
Après avoir obtenu des résultats positifs sur le développement moteur de 15 nourrissons atteints de SMA de type I, âgés de moins de 6 mois…
Recherche
Une injection unique d’une double thérapie génique prometteuse dans le modèle murin de la DMOP
Le 3/06/2021
La dystrophie musculaire oculopharyngée (ou DMOP) est une myopathie relativement rare touchant préférentiellement une population d’âge mûr. Transmise selon un mode autosomique dominant, elle se…
Recherche
DMD : solide production de dystrophine 3 mois après le traitement de thérapie génique SRP-9001 chez 11 patients (essai de phase I)
Le 3/06/2021
Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics, est un produit de thérapie génique associant un gène de…
Événement
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 7 juin – Tom Cooper (Etats-Unis)
Le 1/06/2021
Mechanistic insights from modeling cardiac features of Myotonic Dystrophy Type 1 in mice Lundi 7 juin 2021 – de 15h à 16h Tom Cooper (Professor,…
Recherche
SMA : résultats d’une enquête de grande ampleur sur le dépistage néonatal dans le monde
Le 31/05/2021
La question d’un dépistage néonatal de l’amyotrophie spinale liée à SMN1 (SMA) se pose de plus en plus depuis la mise sur le marché de…
Recherche
Un nouveau réseau européen d’essais cliniques dans la FSH
Le 31/05/2021
À l’initiative de l’association FSHD Europe, dont l’AFM-Téléthon fait partie, un réseau européen d’essais cliniques dans la FSH vient d’être créé dans le but de…
Événement
Supinateur, lombricaux, biceps… Les muscles du bras, indicateurs d’une santé qui a de la poigne !
Le 27/05/2021
Le tournoi de Roland Garros bat son plein laissant les téléspectateurs toujours aussi admiratifs des performances sportives des joueuses et joueurs de tennis. Services, coups…
Événement
L’École d’été de Myologie évolue et devient AcadeMYO – Entretien avec Norma B. Romero et J. Andoni Urtizberea
Le 27/05/2021
L’École d’été de Myologie de l’Institut devient AcadeMYO cette année. Entièrement virtuelle, elle se déroulera du 5 au 9 juillet prochain, en partenariat avec le réseau…
Recherche
Motoneurones et myotubes dialoguent via des facteurs de croissance neuronaux et musculaires endogènes sécrétés
Le 25/05/2021
La recherche sur la jonction neuromusculaire (JNM) est essentielle pour faire progresser la compréhension de la physiopathologie neuromusculaire et le développement de nouvelles thérapies destinées…
Événement
Webinaire ERN EURO-NMD le 27 mai : Pr Sabrina Sacconi et Dr Teresinha Evangelista
Le 25/05/2021
Webinaire organisé par EURO-NMD en collaboration avec ERN-RND et EAN. Jeudi 27 mai 2021 – 16h (heure de Paris) What’s new in FSHD…
Événement
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 31 mai – Ronenn Roubenoff
Le 25/05/2021
Leave the guns, take the cannoli: What bimagrumab tells us about the myostatin pathway in humans Lundi 31 mai 2021 – 12h-13h Ronenn Roubenoffn (Global…
Recherche
La prise de risque inhérente à la thérapie génique de la DMD est-elle acceptable par les patients ?
Le 25/05/2021
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la forme de myopathie la plus fréquente chez l’enfant, connait actuellement des développements majeurs en matière de thérapies innovantes.…
Recherche
Un variant hététozygote du gène de la calpaïne 3 à l’origine d’un syndrome camptocormique
Le 21/05/2021
Les calpainopathies représentent un sous-groupe de dystrophies musculaires des ceintures dont les symptômes apparaissent habituellement au début de l’adolescence. Dans l’immense majorité des cas, cette…
Recherche
Les cellules souches pluripotentes reprogrammées : de formidables outils pour tester les thérapies neuromusculaires innovantes
Le 20/05/2021
Dans le domaine des thérapies innovantes destinées aux maladies neuromusculaires, la possibilité d’avoir accès à un modèle d’une maladie donnée, qu’il soit cellulaire ou animal,…