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Atamyo Therapeutics obtient les autorisations pour lancer un essai clinique de thérapie génique dans la myopathie des ceintures liée à SGCG

Après déjà plusieurs preuves de concept, Atamyo Therapeutics, une spin-off du laboratoire Généthon, va démarrer un nouvel essai de thérapie génique chez des patients atteints de myopathie des ceintures (LGMD) R5 liée à SGCG (gamma-sarcoglycanopathie). Il a pour but de tester l’innocuité, la pharmacodynamique et l’efficacité de l’ATA-200, un produit issu des travaux d’Isabelle Richard, … Continued
08 avril 2024

Résultats de l'essai de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire : efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice dans cette maladie extrêmement sévère, des défis à relever

La revue The Lancet Neurology a publié hier les résultats cliniques d’un essai de thérapie génique mené par Astellas Gene Therapies, avec un candidat-médicament conçu à Généthon, chez 24 enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie très sévère des muscles. Cet essai international, qui se déroule dans 6 centres investigateurs dans le monde, dont I-Motion, … Continued
16 novembre 2023

Vianney, parrain du Téléthon 2023 les 8 et 9 décembre prochains

Après Matt Pokora, Soprano et Kev Adams, c’est au tour du chanteur et compositeur Vianney de s’engager aux côtés des chercheurs, des familles et des milliers de bénévoles mobilisés partout en France contre les maladies rares, les 8 et 9 décembre 2023. « Je suis très fier d’être le parrain du Téléthon 2023. J’ai l’intention de tout donner … Continued
13 septembre 2023

2023, chaque geste compte

Chers patients et familles,Chers donateurs,Chers partenaires, Toutes les équipes et collaborateurs de l’Institut de Myologie vous adressent leurs meilleurs vœux de bonheur et de réussite et vous souhaitent une excellente santé. Que cette nouvelle année, pleine de promesses, soit synonyme d’avancées et de succès et nous permette d’accomplir les projets qui nous tiennent à cœur. Nous … Continued
05 janvier 2023

Démarrage de l’essai SAPPHIRE à I-Motion

L’essai SAPPHIRE est un essai international de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo qui va évaluer les effets d’un double traitement : l’apitegromab (un anti-myostatine développé par Scholar Rock) injecté en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an, en complément d’un traitement par nusinersen ou risdiplam, chez des patients atteints de SMA de … Continued
30 novembre 2022
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