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Webinaire ERN EURO-NMD le 27 mai : Pr Sabrina Sacconi et Dr Teresinha Evangelista

Webinaire organisé par EURO-NMD en collaboration avec ERN-RND et EAN.   Jeudi 27 mai 2021 – 16h (heure de Paris)   What’s new in FSHD ?   Pr Sabrina Sacconi (CHU Nice, France) Dr Teresinha Evangelista (Association Institut de Myologie , APHP-GH Pitié Salpetrière, Paris)   Inscription : https://aim.zoom.us/webinar/register/WN_h87BX1UCSp2yuzDZvY2tLA

Dans la LGMD R4 liée au β-sarcoglycane, la thérapie génique par SRP-9003 semble bien tolérée et avoir une efficacité prometteuse

Des résultats intermédiaires de l’essai de phase I/II de thérapie génique avec le SRP-9003 (scAAVrh74.MHCK7.hSGCB) chez des enfants atteints de LGMDR4 liée au β-sarcoglycane (ex-LGMD2E), âgés de 4 à 13 ans, ont été annoncés lors de la conférence annuelle de la MDA, l’association américaine des dystrophies musculaires.  Cet essai de tolérance sur 3 ans d’une … [Lire la suite]

Efgartigimod dans la myasthénie auto-immune : l’essai ADAPT de phase III aurait atteint son critère principal d’efficacité

Biothérapie immunomodulatrice, l’efgartigimod est un fragment d’anticorps dirigé contre les récepteurs néonataux Fc ou FcRn. Ces récepteurs empêchent la dégradation des immunoglobulines G (IgG), dont font partie les auto-anticorps produits dans la myasthénie auto-immune. En se liant aux FcRn, l’efgartigimod (ou ARGX-113) réduit le recyclage des IgG et donc leur taux circulant. Administré en perfusion … [Lire la suite]

CMT : Acceleron Pharma stoppe le développement de l’ACE-083

Acceleron Pharma a annoncé par voie de presse des résultats d’un essai de phase 2 évaluant pendant un an une injection d’ACE-083, un anti-myostatine, dans les muscles tibiaux antérieurs toutes les 3 semaines, chez 44 patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1 et CMT X. Au bout d’un an de traitement, aucun bénéfice clinique … [Lire la suite]

Annulation du séminaire de l’institut – 28 février – Davide Gabellini, PhD (Italie)

Ce séminaire est annulé.   FSHD muscular dystrophy molecular pathogenesis and therapeutic perspectives Vendredi 28 février 2020 – 11h-12h Davide Gabellini, PhD (Head of Unit, Division of Genetics and Cell Biology, IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano, Italy) Host : Sestina Falcone   Auditorium de l’Institut de Myologie Bâtiment Babinski Hôpital de la Pitié-Salpêtrière entrée 82 … [Lire la suite]