Chers patients et familles,Chers donateurs,Chers partenaires, L’ensemble des équipes et collaborateurs de l’Institut de Myologie vous adresse ses meilleurs vœux de bonheur, réussite et santé pour 2025. Nous remercions chaleureusement nos généreux donateurs qui nous ont soutenus en 2024, année riche en événements et en projets structurants, marquée par de belles avancées scientifiques et thérapeutiques … Continued
Le 29ème congrès international de la World Muscle Society pour (WMS) se tiendra du 8 au 12 octobre 2024 à Prague en Tchéquie. L’Institut de Myologie y sera très bien représenté avec de nombreux experts scientifiques et cliniques présents pour évoquer des thématiques de recherche clinique et fondamentale. Dr Andreea Seferian, clinicienne à I-Motion, présentera un poster. … Continued
Les 29 et 30 novembre 2024, le Téléthon rayonnera partout en France pour soutenir le combat des familles et des chercheurs contre les maladies rares. Grâce aux parents pionniers de l’AFM-Téléthon qui ont décidé d’abattre les murs d’ignorance, d’exclusion et d’oubli, grâce au soutien de tous et à une recherche d’excellence, le Téléthon bâtit une … Continued
Après déjà plusieurs preuves de concept, Atamyo Therapeutics, une spin-off du laboratoire Généthon, va démarrer un nouvel essai de thérapie génique chez des patients atteints de myopathie des ceintures (LGMD) R5 liée à SGCG (gamma-sarcoglycanopathie). Il a pour but de tester l’innocuité, la pharmacodynamique et l’efficacité de l’ATA-200, un produit issu des travaux d’Isabelle Richard, … Continued
La revue The Lancet Neurology a publié hier les résultats cliniques d’un essai de thérapie génique mené par Astellas Gene Therapies, avec un candidat-médicament conçu à Généthon, chez 24 enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie très sévère des muscles. Cet essai international, qui se déroule dans 6 centres investigateurs dans le monde, dont I-Motion, … Continued
Chers patients et familles,Chers donateurs,Chers partenaires, Toutes les équipes et collaborateurs de l’Institut de Myologie vous adressent leurs meilleurs vœux de bonheur et de réussite et vous souhaitent une excellente santé. Que cette nouvelle année, pleine de promesses, soit synonyme d’avancées et de succès et nous permette d’accomplir les projets qui nous tiennent à cœur. Nous … Continued
L’essai SAPPHIRE est un essai international de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo qui va évaluer les effets d’un double traitement : l’apitegromab (un anti-myostatine développé par Scholar Rock) injecté en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an, en complément d’un traitement par nusinersen ou risdiplam, chez des patients atteints de SMA de … Continued
Les 2 et 3 décembre prochain, Kev Adams sera le parrain du Téléthon 2022. L’humoriste et comédien s’engage aux côtés des chercheurs, des familles et des milliers de bénévoles mobilisés partout en France et à l’étranger dans le combat contre les maladies rares. Vous ne pouvez pas imaginer à quel point je suis touché et … Continued
L’étude internationale INCEPTUS, une étude d’histoire naturelle préalable à l’essai de thérapie génique ASPIRO à laquelle a contribué I-Motion, a concerné 34 enfants âgés de moins de 4 ans présentant une myopathie myotubulaire liée à l’X sous assistance respiratoire. Au cours d’un suivi médian de 13 mois (de 5 mois à plus de 2,5 ans), il y … Continued
L’essai clinique de phase III, MEX-NM-301, démarre à I-Motion. Cette étude ouverte non comparative vise à évaluer la pharmacocinétique, l’innocuité et l’efficacité de la mexilétine à l’état d’équilibre chez l’adolescent et l’enfant présentant des troubles myotoniques. La mexilétine est un agent bloquant du canal sodique indiqué, chez l’adulte; en France, dans le traitement symptomatique des … Continued
