Amyotrophie spinale

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Un cas d’hypertension intracrânienne chez un adulte atteint de SMA traité par nusinersen

Des cliniciens allemands rapportent l’observation d’un patient âgé de 21 ans atteint d’amyotrophie spinale de type 2 ayant présenté une hypertension intracrânienne symptomatique après la douzième injection intrathécale de nusinersen (Spinraza®) : Outre des vomissements et des maux de tête, le patient a présenté, très peu de temps après l’injection, des signes oculaires (baisse de l’acuité … [Lire la suite]

Démarrage de l’essai SAPPHIRE à I-Motion

L’essai SAPPHIRE est un essai international de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo qui va évaluer les effets d’un double traitement : l’apitegromab (un anti-myostatine développé par Scholar Rock) injecté en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an, en complément d’un traitement par nusinersen ou risdiplam, chez des patients atteints de SMA de … [Lire la suite]