L’essai TOPAZ a testé la tolérance, la sécurité d’utilisation et l’efficacité de l’anti-myostatine apitegromab dans la SMA sur un an aux États-Unis et en Europe (mais pas en France).
- Les 58 participants, âgés de 2 à 21 ans, ont reçu l’apitegromab en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an.
- La première cohorte (en ouvert) comportait 23 participants, atteints de SMA de type III, âgés de 5 à 21 ans, ambulants et recevant une forte de dose d’apitegromab (20 mg/kg) associé ou non à du Spinraza.
- La deuxième cohorte (en ouvert) regroupait 15 participants, atteints de SMA de type II ou III, âgés de 5 à 21 ans, non ambulants, tous traités par Spinraza et recevant une forte de dose d’apitegromab (20 mg/kg).
- La troisième cohorte (en double aveugle, randomisée) consistait en 20 participants, atteints de SMA de type II, âgés de 2 ans minimum, non ambulants et recevant soit une forte de dose d’apitegromab (20 mg/kg), soit une faible dose (2 mg/kg) en association au Spinraza.
- Les résultats après un an de traitement montrent une fonction motrice améliorée sur l’échelle de Hammersmith, surtout pour les participants de la cohorte 3.
Une phase d’extension se poursuit et aurait déjà confirmé ces résultats positifs après trois ans de traitement. L’autre essai de l’apitegromab, nommé SAPPHIRE, a terminé le recrutement de ses participants.
Scholar Rock Announces Completion of Enrollment for the Phase 3 SAPPHIRE Trial. Scholar Rock. Communiqué de presse du 19 septembre 2023
Voir aussi « SMA de type II et III : les résultats de l’essai TOPAZ publiés »
