Les résultats de l’essai SMART, d’une durée d’un an, avec le produit de thérapie génique Zolgensma ont été annoncés par Novartis par voie de communiqué de presse et présentés au congrès annuel de la Muscular Dystrophy Association (MDA) :
- cet essai a concerné 24 enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) symptomatiques, âgés de 1,5 à 9 ans, pesant entre 8,5 et 21 kg et ayant, pour 87,5% d’entre eux, arrêté une autre thérapie innovante avant leur inclusion.
- au bout d’un an, les fonctions motrices de la plupart des participants ont été maintenues ou améliorées avec une augmentation des scores RULM et HFMSE.
- une grande majorité (95,8 %) des participants qui pouvait s’asseoir avec un léger soutien ont gardé cette capacité jusqu’à la fin de l’étude.
- trois patients ont acquis la capacité à se mettre debout avec aide et un à marcher avec aide.
- les six participants qui pouvaient marcher au début de l’essai étaient toujours marchants à la fin de l’étude.
- des augmentations des transaminases ou des thrombocytopénies transitoires asymptomatiques ont été observées chez plus de la moitié des participants et ont bénéficié d’un traitement approprié.
Novartis presents new data on safety and efficacy of Zolgensma, including maintained and improved motor milestones in older and heavier children with SMA. Novartis. Communiqué de presse du 4 mars 2024.
Voir aussi « SMA : le Zolgensma est-il efficace chez des enfants plus âgés et de plus de 8,5 kg ? »
