Sponsorisé par Novartis, le registre RESTORE collecte des données de patients atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) notamment sous un des trois traitements (Zolgensma, Spinraza et Evrydsi). Les données de 168 patients traités par Zolgensma issues de ce registre ont été analysées :
- les patients étaient âgés de 0 à 6 mois au moment de leur diagnostic et traités entre l’âge d’un à 10 mois,
- 47,6 % portaient deux copies du gène SMN2 et 41,7 % trois copies,
- les performances motrices étaient maintenues ou améliorées au cours des 14 mois de suivi,
- 58,3 % ont été identifiés par dépistage néonatal et présentaient un meilleur score au CHOP INTEND que ceux diagnostiqués à un stade symptomatique,
- les effets secondaires étaient les mêmes que ceux habituellement recensés sous Zolgensma.
Real-World Outcomes in Patients with Spinal Muscular Atrophy Treated with Onasemnogene Abeparvovec Monotherapy: Findings from the RESTORE Registry. Servais L, Day JW, De Vivo DC et al. J Neuromuscul Dis. 2024 Jan.
Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°4 »
