Dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA), les données d’efficacité collectées sur le nusinersen et le risdiplam ayant principalement concerné la population pédiatrique, il n’y a pas encore de consensus pour traiter les adultes. Le choix du traitement de patients adultes par un de ces deux produits a été étudié, entre octobre 2020 et septembre 2021, lors de plusieurs réunions de concertation pluridisciplinaire (RCP) :
- les discussions ont concerné 107 adultes atteints de SMA, âgés en moyenne de 16 à 62 ans et ayant pour la plupart une faiblesse motrice des membres supérieurs et inférieurs qui s’était aggravée, 47 atteints de SMA de type II, 57 de SMA de type III, un de SMA de type I et deux de type IV,
- seulement 45,8% des patients avaient des attentes précises par rapport au traitement, pour améliorer ou stabiliser certaines de leurs fonctions.
- les RCP ont évalué la mise en place d’un traitement par nusinersen pour 46 patients (principalement atteints de SMA de type III) qui a été validée pour 32 d’entre eux,
- le choix du risdiplam a été suggéré pour 54 patients (principalement atteints de SMA de type II, plus âgés et dont les fonctions motrices et respiratoires étaient plus sévèrement affectées) et accepté pour 28 d’entre eux,
- une requête pour traiter par l’un ou l’autre traitement (sans préférence) a été effectuée pour cinq patients et confirmée pour quatre d’entre eux,
- pour 12 patients, un changement de traitement a été étudié, du risdiplam au nusinersen pour un patient et pour les autres du nusinersen au risdiplam, notamment dues aux difficultés liées à l’injection intrathécale,
- au total, sur les 107 patients, 72 ont pu recevoir un traitement, majoritairement le nusinersen, les avis négatifs reposant sur une période de stabilité de la SMA, une maladie intercurrente, une faiblesse musculaire trop sévère, une absence de contre-indication aux injections intrathécale (pour le risdiplam)…
Voir aussi « SMA : le choix du traitement chez les adultes, une décision collégiale »
