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Zolgensma® : des effets indésirables graves rares à connaitre et à surveiller
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Le Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) est le premier produit de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. à avoir obtenu en 2019 une autorisation de mise sur le marché dans une maladie neuromusculaire, en l’occurrence l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA).
Si les effets bénéfiques du Zolgensma® sur le développement moteur sont rapides et durables, des effets secondaires graves touchant d’autres organes ou tissus ont été récemment publiés.
Les analyses des données de deux séries totalisant plus de 300 patients atteints de SMA traités par Zolgensma® révèlent :
- un risque d’hépatotoxicité, se traduisant notamment chez 90% des personnes traitées par une élévation transitoire asymptomatique des transaminases,
- deux casCas isolé. d’insuffisance hépatique sévère qui se sont résolus sous corticoïdes,
- trois cas au moins de microangiopathie thrombotique.
Les auteurs de ces articles confirment l’intérêt d’un traitement prophylactique par corticoïdes pour atténuer cette hépatotoxicité, l’éviction de toute substance hépatotoxique et une surveillance du taux de plaquettes. En cas de microangiopathie thrombotique, le traitement de la thrombocytopénie et de l’atteinte rénale est symptomatique ; il peut faire appel à des échanges plasmatiques, une dialyse, voire à des anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme. monoclonaux type éculizumab dans les cas les plus sévères.