Un nouvel essai à l’Institut de Myologie sur la maladie de Steinert

L’essai ACHIEVE de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II en double aveugle contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. évalue le DYNE-101. Ce candidat-médicament dans la maladie de Steinert est développé par la société Dyne Therapeutics. C’est un oligonucléotide antisens couplé à un fragment d’anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme. ciblant le récepteur hTfR1 (présent en grande quantité à la surface des cellules musculaires) administré par perfusion intraveineuse.

L’Institut de Myologie a été le premier centre investigateur ouvert en Europe. Cinq autres centres sont prévus en Europe et en Nouvelle-Zélande pour recruter 64 patients.

Le Dr Guillaume Bassez est l’investigateur principal de l’essai à l’institut. Côté patients, après une période d’inclusion pour vérifier que chaque candidat remplit bien l’ensemble des critères requis par le protocole de l’essai, les participants recevront le DYNE-101 ou le placebo par perfusion intraveineuse toutes les quatre ou huit semaines. Des examens médicaux et des prélèvements sanguins et musculaires seront réalisés régulièrement. L’essai devrait se terminer en 2026.

Voir sur le site Clinicaltrials.gov : Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-101 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1 – ClinicalTrials.gov (consulté le 23/02/23)

 

Voir aussi « DM1 : l’essai du DYNE-101 débute en France »