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La prise de risque inhérente à la thérapie génique de la DMD est-elle acceptable par les patients ?
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La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la forme de myopathie la plus fréquente chez l’enfant, connait actuellement des développements majeurs en matière de thérapies innovantes. Cette maladie neuromusculaire conduisant à la perte de la marche au début de l’adolescence et à un décès précoce à l’âge adulte, peut ainsi bénéficier, de façon encore expérimentale dans la plupart des casCas isolé., d’approches thérapeutiques différentes telles que le saut d’exon(s) (par des oligonucléotides antisens) ou de transfert de gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). (par injection d’un transgèneGène transféré vers un nouvel organisme pour en modifier le génome. codant une mini- ou microdystrophine et véhiculé par un vecteurÉlément génétique capable de transporter le gène-médicament dans la cellule cible. Actuellement, les principaux vecteurs utilisés en thérapie génique sont dérivés de virus rendus inoffensifs. viral). Cette dernière technique fait l’objet d’une réelle prise de risque, y compris au niveau vital, comme l’ont démontré les essais cliniques passés ou en cours dans d’autres pathologies.
C’est dans ce contexte qu’une étude, publiée en mars 2021, à l’initiative des associations de patients américains, a essayé de mesurer le degré d’acceptabilité de cette prise de risque. Le questionnaire renvoyé par 285 aidants et 35 patients atteints de DMD prenait comme hypothèse le fait que la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. ne pouvait que ralentir la progression de la maladie et qu’elle aurait une durée d’action de dix années au maximum. La question portait aussi sur les différents moments de la vie où elle pourrait s’appliquer. Les résultats montrent que plus les individus sont avancés dans leur maladie et plus ils sont enclins à accepter la prise de risque. Le même profil de réponse est observé aussi bien chez les malades que chez leurs soignants.