Des résultats plutôt encourageants du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale à la WMS 2021

Inhibiteur sélectif des MAP kinases p38 α et β, le losmapimod a fait l’objet d’un essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. nommé ReDUX4, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., d’une durée de 48 semaines chez 80 adultes atteints de dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. facio-scapulo-humérale (FDH, ou FSHD) de type 1.

Déjà évoqués au congrès de la FSHD society en juin 2021, les résultats de ReDUX4 ont fait l’objet d’une nouvelle communication orale lors de la WMS 2021. Elle a fait état de la non-atteinte du critère principal de l’essai (expression des gènes cibles de DUX4), mais d’effets positifs du losmapimod sur l’infiltration graisseuse de certains mucles à l’IRML’imagerie par résonance magnétique ou IRM est une technique d’imagerie médicale qui permet d’obtenir des images en coupe ou en volume d’un organe ou d’une région du corps humain. Pendant l’examen, la personne est allongée, immobile, sur un lit mobile qui coulisse dans un appareil cylindrique constitué d’un aimant très puissant. Cet examen n’est pas douloureux. L’impression d’être enfermé, isolé, le bruit de la machine, la durée de l’examen peuvent cependant être un peu impressionnants., la force musculaire (épaules, cheville), la fonction musculaire et l’auto-évaluation par les patients de leur évolution sous traitement, en comparaison du placebo.

Une extension en ouvert de ReDUX4 est en cours, prévue pour durer jusqu’en février 2025. Sans attendre ses résultats, le laboratoire Fulcrum therapeutics, qui développe le losmapimod dans la FSH, envisage d’entamer des discussions avec les autorités de santé, à commencer par la FDA, dès la fin de l’année.

A phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled, 48-Week study of the efficacy and safety of losmapimod in subjects with FSHD. Tawil R, Wagner K on behalf of the ReDUX4 Study Group. Neuromuscular Disorders 31 (2021) S48-S49

 

ReDUX4 Data. Events and Presentations. Fulcrum Therapeutics, juin 2021

 

Fulcrum therapeutics announces results from ReDUX4 trial with losmapimod in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) demonstrating slowed disease progression and improved function. Fulcrum Therapeutics. Communiqué de presse du 24 juin 2021.