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Des résultats mitigés pour le givinostat dans la myopathie de Becker
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Un essai cliniqueProtocole thérapeutique réalisé sur des patients pour les essais de nouveaux médicaments en thérapie génique (dans notre contexte). de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement., en double aveugle et contrôlé par placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. a évalué l’efficacité et la sécurité du givinostat chez 51 adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB). Selon les résultats après un an de traitement, publiés en janvier 2023 :
- le givinostat n’a pas eu d’effet sur la fibrose musculaire totale, critère principal d’évaluation de cette étude.
- l’imagerie par résonance magnétiqueL’imagerie par résonance magnétique ou IRM est une technique d’imagerie médicale qui permet d’obtenir des images en coupe ou en volume d’un organe ou d’une région du corps humain. Pendant l’examen, la personne est allongée, immobile, sur un lit mobile qui coulisse dans un appareil cylindrique constitué d’un aimant très puissant. Cet examen n’est pas douloureux. L’impression d’être enfermé, isolé, le bruit de la machine, la durée de l’examen peuvent cependant être un peu impressionnants. (IRML’imagerie par résonance magnétique ou IRM est une technique d’imagerie médicale qui permet d’obtenir des images en coupe ou en volume d’un organe ou d’une région du corps humain. Pendant l’examen, la personne est allongée, immobile, sur un lit mobile qui coulisse dans un appareil cylindrique constitué d’un aimant très puissant. Cet examen n’est pas douloureux. L’impression d’être enfermé, isolé, le bruit de la machine, la durée de l’examen peuvent cependant être un peu impressionnants.) montre une stabilisation sous givinostat de la fraction graisseuse dans l’ensemble de la cuisse et le quadriceps.
- des événements indésirables, principalement légers ou modérés, ont été signalés par 52,9% des patients sous placebo, contre 88,2% des participants sous givinostat, dont 11 ont dû interrompre l’essai (vs une personne du groupe placebo).
Voir aussi « Myopathie de Becker : de nouveaux résultats pour givinostat plutôt décevants »