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Des nanoparticules lipidiques pour améliorer l’édition génomique chez la souris
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L’édition génomique utilisant la méthodologie CRISPR-Cas9 médiée par un virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. associé à l’adénovirus (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).) a montré son efficacité chez la souris mais se heurte à l’impossibilité de répéter les injections du vecteurÉlément génétique capable de transporter le gène-médicament dans la cellule cible. Actuellement, les principaux vecteurs utilisés en thérapie génique sont dérivés de virus rendus inoffensifs. viral. Des chercheurs japonais ont réussi à vaincre l’obstacle des anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme. neutralisants anti-AAV en utilisant un vecteur non viral :
- des nanoparticules lipidiques à faible pouvoir immunogèneCapable de provoquer une réaction immunitaire. permettent de transporter le système CRISPR-Cas9 contenant des ARNmacromolécule constituée d’une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l’ADN. messagers,
- le résultat fonctionnel (mesuré par le saut de l’exonPartie codante de l’ADN au sein d’un gène. 45 du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). de la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine.) est très honorable, bien que transitoire,
- des injections répétées se sont avérées faisables et non délétères, tout comme des perfusions loco-régionales permettant de cibler plusieurs groupes musculaires.