Démarrage d’un essai européen de thérapie génique dans la myopathie des ceintures liée au gène FKRP

Le premier essai européen de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. dans la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9) vient de démarrer. Il s’agit d’une étude multicentrique de phase 1-2 évaluant la sécurité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité du GNT0006, un vecteurÉlément génétique capable de transporter le gène-médicament dans la cellule cible. Actuellement, les principaux vecteurs utilisés en thérapie génique sont dérivés de virus rendus inoffensifs. viral adéno-associé (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).) portant le transgèneGène transféré vers un nouvel organisme pour en modifier le génome. humain FKRP. Cette étude comprendra deux phases : une phase ouverte d’augmentation de la dose (phase 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. (phase 2), toutes deux avec une période de suivi à long terme (LTFU).

L’essai se déroulera dans trois pays, le Danemark, la Grande-Bretagne et la France, où les patients seront suivis à l’Institut de Myologie au sein de la plateforme I-Motion Adultes et dans le service de Neuro-Myologie par le Dr Tanya Stojkovic, où ils recevront le candidat médicament.

Mené par Atamyo Therapeutics, société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique des myopathies de ceintures, cet essai est le résultat de près de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par l’équipe d’Isabelle Richard, directrice de recherche à Généthon.

Voir les détails de l’essai « GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 » NCT05224505

 

Voir aussi « Myopathie des ceintures : un essai de thérapie génique démarre »