Démarrage de l’essai saracatinib dans la myosite ossifiante

Depuis la découverte du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). causal (ACVR1) dans la myosite ossifiante ou dite aussi fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), plusieurs pistes thérapeutiques sont explorées dont celle du saracatinib, un puissant inhibiteur de la kinase ALK2/ACVR1 :

• Ce produit a l’avantage d’avoir été développé dans le traitement des cancers ovariens avec un bon profil en matière de tolérance ;
• L’essai en cours, du nom de code STOPFOP, correspond à une phase IIa et se déroule en Europe (mais pas en France), en double aveugle et de manière randomisée ;
• Les investigateurs espèrent diminuer le volume des formations osseuses hétérotopiques tel qu’évalué par scannerTechnique radiologique permettant d’étudier le corps humain à l’aide de clichés par coupes. osseux entier ;
• Vingt patients atteints de FOP sont en cours de recrutement pour cette étude dont la durée est de six mois.

Protocol paper: a multi-center, double-blinded, randomized, 6-month, placebo-controlled study followed by 12-month open label extension to evaluate the safety and efficacy of Saracatinib in Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (STOPFOP). Smilde BJ, Stockklausner C, Keen R et al. BMC Musculoskelet Disord. 2022 Jun 1;23(1):519.