Atamyo Therapeutics obtient les autorisations pour lancer un essai clinique de thérapie génique dans la myopathie des ceintures liée à SGCG

Après déjà plusieurs preuves de concept, Atamyo Therapeutics, une spin-off du laboratoire Généthon, a obtenu les autorisations pour démarrer un nouvel essai de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. chez des patients atteints de myopathie des ceintures (LGMD) R5 liée à SGCG (gamma-sarcoglycanopathie). Il a pour but de tester l’innocuité, la pharmacodynamique et l’efficacité de l’ATA-200, un produit issu des travaux d’Isabelle Richard, chercheuse à Généthon. Approuvé pour se dérouler en France (à I-motion) et en Italie, ce nouvel essai multicentrique de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II inclura :

• six enfants âgés de 6 à 12 ans, marchants et avec un diagnostic de LGMD R5 cliniquement et génétiquement confirmé ;
• deux cohortes recevant chacune une injection unique d’ATA-200 en intraveineux, la première à 1 x 10¹⁴ vg/Kg et la deuxième à une dose trois plus élevée ;
• une évaluation des effets du produit à six mois ;
• un suivi des patients sur quatre ans et demi après la phase d’évaluation.

Le recrutement devrait commencer en mai de cette année et les premières injections au cours du troisième trimestre 2024.

Atamyo Therapeutics obtient les autorisations réglementaires en Europe pour lancer l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5. Atamyo Therapeutics. Communiqué de presse du 26 mars 2024.

 

Sur le site Clinicaltrials.gov : NCT05973630.

 

Voir aussi « LGMD R5 : lancement d’un essai de thérapie génique chez l’homme ! ».