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Une méta-analyse souligne la supériorité du déflazacort dans la DMD
Les glucocorticoïdes représentent le traitement de référence de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le type de stéroïde et les modalités d’administration (doses, fréquence) ne font pas consensus. Des chercheurs nord-américains ont analysé les données des bras placebo de deux essais cliniques testant l’efficacité de l’ataluren chez les patients atteints d’une mutation stop du gène … [Lire la suite]
Nusinersen en vie réelle aux Etats-Unis : une étude pointe les difficultés d’observance
Le nusinersen est un oligonucléotide anti-sens utilisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale infantile (SMA) depuis 2016. Son mode d’administration (intrathécal) et la nécessité d’injections répétées peuvent être un obstacle pour certains patients. Des chercheurs ont étudié les données de santé de patients américains atteints de SMA, 23 de type I, 48 de type II … [Lire la suite]
Publication des résultats de l’essai PLEO-CMT évaluant le PXT3003 dans la CMT1A
• Le PXT3003 est une association à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol qui agiraient en synergie pour inhiber l’expression excessive de PMP22 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. • Un essai de phase III, en double-aveugle, a évalué deux doses de PXT3003 chez 323 personnes atteintes de CMT 1A pendant 15 … [Lire la suite]
Des mécanismes et de futurs traitements de la myasthénie auto-immune débattus lors du congrès de l’International Society of Neuroimmunology (ISNI)
Soutenue par l’AFM-Téléthon, la 15e édition du congrès de la Société internationale de neuro-immunologie s’est tenue en ligne du 8 au 12 novembre 2021. Elle était coprésidée par le Pr Sonia Berrih-Aknin, de l’Institut de myologie. Lors d’une session dédiée à la myasthénie auto-immune, l’équipe de Rozen Le Panse a : rappelé que cette maladie complexe … [Lire la suite]
Parution des Cahiers de Myologie n°24
Le 24ème numéro des Cahiers de myologie, paru en hors-série de médecine/sciences en novembre 2021, présente, outre les travaux des lauréats des prix SFM, différentes mises au point : l’une concerne le contrôle du métabolisme oxydatif des muscles squelettiques par les peptides natriurétiques, une autre, une technique échographique vertébrale prometteuse un article fait le point … [Lire la suite]
Les complications neurologiques auto-immunes après la vaccination contre la Covid-19 restent exceptionnelles
Des spécialistes allemands ont recensé à l’échelle de leur canton de rattachement 21 complications neurologiques auto-immunes survenues entre le 1er mars et le 1er juin 2021 après une vaccination contre la Covid-19 sur les 232 603 habitants vaccinés. Ils ont ainsi dénombré : des thrombophlébites cérébrales sinusiennes (3) ; des maladies démyélinisantes du système nerveux central (8) ; des … [Lire la suite]
L’institut recrute un Assistant de laboratoire pour le Centre de recherche en Myologie (H/F)
L’Institut de Myologie Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion d’une association de malades et parents de malades, l’AFM-Téléthon. Son objectif : favoriser l’existence, la reconnaissance et l’essor de la myologie en tant que discipline clinique et scientifique à part … [Lire la suite]
Une atteinte musculaire précoce dans la glycogénose avec déficit en enzyme débranchante
La glycogénose de type IIIa est un déficit en enzyme débranchante. Elle se traduit initialement par des troubles hépatiques mais peut classiquement entrainer des troubles musculaires et une fatigue accrue à partir de la troisième décennie de vie. Une étude en imagerie musculaire, complétée d’une batterie de tests fonctionnels, a été réalisée aux États-Unis chez … [Lire la suite]
Webinaire ERN EURO-NMD le 16 décembre : Profs Tracey Willis & Derek Willis (UK)
Palliative care in Neuromuscular Disorders Jeudi 16 décembre 2021 – 16h-17h (heure de Paris) Prof. Tracey Willis (Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic and District Hospital NHS Trust, Oswestry, UK; Birmingham Children’s Hospital NHS Foundation Trust, UK) & Prof. Derek Willis (Shrewsbury and Telford Hospital NHS Trust · Severn hospice, Shrewsbury, UK) Inscription : https://aim.zoom.us/webinar/register/WN_7roScDOuTo-6yqjq2drabg Organisé … [Lire la suite]
Retour sur le Téléthon 2021 : la mobilisation continue !
« Les victoires du Téléthon, ce n’est pas un miracle, ce n’est pas de de la magie. C’est grâce à la ténacité des familles, grâce à l’intelligence des chercheurs, et c’est grâce à votre générosité ! », Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon Accélérer la recherche Au cours de ce Téléthon 2021, Bertrand Fontaine, Directeur médical et scientifique de … [Lire la suite]
