• Les résultats de deux essais cliniques de phase III évaluant dans la forme tardive de la maladie de Pompe des enzymothérapies de nouvelle génération en double-aveugle contre le Myozyme ont été publiés en décembre 2021.
• Les deux traitements ont été bien tolérés et ont préservé voire amélioré la marche et les capacités respiratoires des patients après un an de traitement.
- L’avalglucosidase alfa (Nexviadyme), évaluée dans l’essai COMET chez 100 participants, naïfs de toute enzymothérapie, a montré une non-infériorité par rapport au Myozyme sur un an. Les auteurs soulignent que plusieurs paramètres cliniques sont en faveur de l’avalglucosidase alfa. L’extension de l’essai permettra de suivre l’évolution de la réponse thérapeutique dans le temps. En France, l’avalglucosidase alfa est disponible dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation.
- La cipaglucosidase alfa, associée au miglustat (AT-GAA) a été évaluée lors de l’essai PROPEL, à la fois chez des personnes déjà traitées par Myozyme et chez des personnes naïves de toute enzymothérapie. Comme pour l’avalglucosidase alfa, il n’est pas possible de conclure sur la supériorité du traitement par rapport au Myozyme, sauf pour les patients précédemment traités par Myozyme.
Voir aussi « Maladie de Pompe : l’arsenal thérapeutique s’agrandit »
